新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批治疗早衰综合征(HGPS)

本文作者: 2周前 (11-21)

Zokinvy(Lonafarnib)洛那法尼 是一种口服法尼基转移酶抑制剂,参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过 […]

Zokinvy(Lonafarnib)洛那法尼 是一种口服法尼基转移酶抑制剂,参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化,它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。Lonafarnib曾获得治疗早衰病的优先审评资格,孤儿药资格,突破性疗法认定,和罕见儿科疾病认定。

2020年11月20日,美国FDA宣布批准Eiger生物制药公司的Zokinvy(lonafarnib)用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的死亡风险,以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁的患者。

  • 这是美国FDA批准的首个早衰症疗法

在一项单臂临床试验中,研究人员们评估了Lonafarnib的疗效。与哈金森-吉尔福德早衰综合征患者的历史数据相比,接受lonafarnib治疗的患者平均寿命分别延长3个月(治疗前3年)和2.5年(最长随访日期达11年)。基于类似的遗传学原理和其他数据,lonafarnib也获批治疗特定早老样核纤层蛋白病。

新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批治疗早衰综合征(HGPS)

HGPS又称为早年衰老综合症,儿童早老症,早衰症,是儿童罕见的加速衰老的致命遗传病。HGPS是人体内一种名叫LMNA(Lamin A)的蛋白基因发生突变导致。Lamin A基因错误编码导致支持核膜的结构蛋白质Lamin A少五十个氨基酸,蛋白progerin是lamin A蛋白的错误版本,通常情况下,lamin A帮助巩固细胞核,但是progerin却会导致畸形的细胞核和高于正常水平的DNA损伤。progerin可能破坏了干细胞替换损伤和死亡细胞的能力,从而促进了老化。

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