进展|Ultomiris(Ravulizumab)100mg/mL制剂欧盟获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)

本文作者: 3年前 (2020-11-22)

Ultomiris(Ravulizumab-cwvz)是第一个也是目前唯一1个长效C5抑制剂:在体重≥20公斤 […]

Ultomiris(Ravulizumab-cwvz)是第一个也是目前唯一1个长效C5抑制剂:在体重≥20公斤的儿童和成人患者中,可每8周给药一次;在体重<20公斤的儿童患者中,可每4周给药一次。

2020年11月20日 Alexion生物制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)100mg/mL静脉注射(IV)制剂,用于治疗2种罕见病:阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。

Ultomiris 100mg/mL制剂与Ultomiris 10mg/mL制剂相比,Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间,同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂,大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。

此次批准基于一份全面的化学、制造和控制提交材料以及一份补充临床数据集,该数据集表明,Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL给药治疗的安全性、药代动力学和免疫原性具有可比性。同样,数据集显示2种配方的平均乳酸脱氢酶(LDH)水平的有效性测量没有相关变化。根据体重,新的拟议配方需要0.4至1.3小时(25至75分钟)的输液时间,与目前可用的10毫克/毫升静脉输液配方相比(根据体重,输液时间在1.3至3.3小时[77至194分钟]),输液时间缩短了约60%。

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响,病情危重,通常需要在重症监护室接受支持性护理,包括透析。在许多病例中,aHUS和PNH的预后都很差,因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。

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