新药|Nulibry(Fosdenopterin)美国获批治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)

2021年02月26日，美国FDA宣布批准BridgeBio Pharma子公司Origin Biosciences开发的Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（Molybdenum Cofactor Deficiency，MoCD）导致的死亡风险。

• Nulibry是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法

在包含13例接受治疗的患者与18例未接受治疗的匹配患者的研究结果显示，接受Nulibry治疗的患者3年生存率为84%，而未接受治疗的患者为55%。Nulibry治疗的患者应避免暴露于阳光下，并在暴露于阳光下时应佩戴防护服和太阳镜，涂抹防晒霜。

A型钼辅因子缺乏症（MoCD）是一种由于钼辅因子合成中断引起的常染色体隐性遗传病，极其罕见，患者通常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。作为cPMP氢溴酸盐二水合物，fosdenopterin可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行，在激活钼辅因子依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸（s-sulfocystei）的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速，婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤。

Nulibry（fosdenopterin）研发代码BBP-870/ORGN001，是一种cPMP（环吡喃单磷酸）底物替代疗法，fosdenopterin是cPMP氢溴酸盐二水合物，它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行，在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。