进展|Kymriah(Tisagenlecleucel)新加坡获批治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)/弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)

Kymriah（Tisagenlecleucel）是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法（CAR-T）。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。

2021年03月10日 诺华（Novartis）宣布根据新的细胞、组织和基因治疗产品（CTGTP）监管框架，新加坡健康科学管理局（HSA）已批准Kymriah（tisagenlecleucel）作为新加坡首个商业化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。HSA批准Kymriah：

• 用于治疗2至25岁患有难治性、移植后复发、第二次或多次复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和年轻成人患者
• 用于治疗接受2种或多种系统疗法后的复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者

这项批准是基于对2项全球注册CAR-T临床试验JULIET和ELIANA的审查。在这些试验中，Kymriah在2个难以治疗的患者群体中证明了强大而持久的应答率和一致的安全性。

Kymriah是一种个性化的治疗方法，通过修饰患者自身的T细胞来对抗和杀死癌细胞。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。