分享 前沿|Latus Bio推出可在大脑中实现蛋白质生产的AAV-Ep+衣壳变体 2025年05月14日 (费城) Latus Bio, Inc.（Latus）是一家在 AAV 基因治疗领域 […] 百配健康 基因疗法 1个月前 (05-15)
分享 进展|Elevidys基因疗法日本获批治疗3至8岁杜氏肌营养不良症(DMD) 2025年05月13日 (马萨诸塞州剑桥) Sarepta Therapeutics, Inc.宣布，日本厚生 […] 百配健康 基因疗法 1个月前 (05-14)
药闻 新药|ZEVASKYN(pz-cel)美国获批治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 2025年04月29日（克利夫兰）Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Ze […] 百配健康 CAR-TZEVASKYN基因疗法罕见病 2个月前 (04-30)
药闻 3款治疗大疱性表皮松解症(EB)的药物 大疱性表皮松解症 (epidermolysis bullosa, EB) 是一组涉及各种基因突变的遗传性疾病。 […] 百配健康 FilsuvezvyjuvekbZEVASKYN基因疗法 2个月前 (04-29)
药闻 新药|信玖凝(波哌达可基)中国获批治疗中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症) 2025年04月10日(上海) 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H9 […] 百配健康 基因疗法波哌达可基 2个月前 (04-11)
药闻 26款治疗血友病的药物 血友病（Hemophilia）是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这导致人们在受伤后容易出血，容易瘀伤，并且 […] 百配健康 BeqvezConcizumabFitusiranHEMGENIXRoctavian伏尼凝血素α基因疗法波哌达可基罕见病艾美赛珠单抗重组凝血因子马塔西单抗 2个月前 (04-10)
药闻 首例|Colossal宣布成功复活灭绝动物恐狼 2025年04月07日 (达拉斯) 全球唯一一家复活灭绝物种的公司 Colossal Biosciences […] 百配健康 动物保健基因疗法 2个月前 (04-08)
分享 进展|WAINUA(Eplontersen)欧盟获批治疗转甲状腺素淀粉样变性相关多发性神经病(ATTRv-PN) 2025年03月10日 (加州卡尔斯巴德) Ionis Pharmaceuticals, Inc. 宣布，Io […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 3个月前 (03-11)
招募 招募患者|小核酸药物治疗非酒精性脂肪性肝炎临床试验 药物名称：VSA006注射液（靶向肝细胞内羟基类固醇17-β脱氢酶13（HSD17β13）的小干扰RNA（si […] 百配健康 基因疗法 3个月前 (03-09)
招募 招募患者|AAV基因药物治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性临床试验 药物名称：FT-003注射液（重组腺相关病毒基因（AAV）治疗药物） 临床试验：一项剂量递增和剂量扩展的I/I […] 百配健康 基因疗法眼科 4个月前 (03-04)
