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药闻 2款治疗副神经节瘤/嗜铬细胞瘤的药物 副神经节瘤（paraganglioma，PGL）是从神经内分泌细胞发展而来自肾上腺的肿瘤。副节按其主细胞对铬盐 […] 百配健康 Azedra（Iobenguane I-131）罕见病贝组替凡 1周前 (05-15)
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药闻 15种治疗重症肌无力(MG)的药物 重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种慢性，自身免疫性的神经肌肉疾病，会导致身体不同部位 […] 百配健康 NipocalimabZilucoplan依库珠单抗利妥昔单抗巯嘌呤环孢素环磷酰胺瑞利珠单抗罕见病罗泽利昔珠单抗艾加莫德 3周前 (04-30)
药闻 新药|ZEVASKYN(pz-cel)美国获批治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 2025年04月29日（克利夫兰）Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Ze […] 百配健康 CAR-TZEVASKYN基因疗法罕见病 3周前 (04-30)
分享 进展|SIGNIFOR_LAR(长效帕瑞肽)中国获批治疗肢端肥大症 2025年04月25日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药 […] 百配健康 帕瑞肽罕见病 4周前 (04-27)
分享 进展|伟立瑞(瑞利珠单抗)中国获批治疗成人全身型重症肌无力(gMG) 2025年04月22日（上海） 长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单 […] 百配健康 瑞利珠单抗罕见病 1个月前 (04-22)
药闻 26款治疗血友病的药物 血友病（Hemophilia）是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这导致人们在受伤后容易出血，容易瘀伤，并且 […] 百配健康 BeqvezConcizumabFitusiranHEMGENIXRoctavian伏尼凝血素α基因疗法波哌达可基罕见病艾美赛珠单抗重组凝血因子马塔西单抗 1个月前 (04-10)
分享 进展|Kaftrio/Kalydeco欧盟获批治疗≥2岁囊性纤维化(CF)患者 2025年04月07日 (伦敦) Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已批准 KAFT […] 百配健康 Trikafta罕见病 2个月前 (04-08)
招募 招募患者|Riliprubart治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)临床试验 药物名称：Riliprubart注射液 临床试验：一项在难治性慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病受试者中评价 […] 百配健康 Riliprubart罕见病 2个月前 (04-06)
