药闻 新药|VYKAT_XR(二氮嗪胆碱缓释片)美国获批治疗普拉德-威利综合征(PWS)引起的暴食症 2025年03月26日（加州雷德伍德城）Soleno Therapeutics, Inc.宣布，美国食品药品监 […] 百配健康 二氮嗪罕见病 3个月前 (03-27)
分享 进展|AMVUTTRA(Vutrisiran)美国获批治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM) 2025年03月20日 (马萨诸塞州剑桥) Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 宣布， […] 百配健康 Vutrisiran罕见病 3个月前 (03-21)
分享 进展|Winrevair(Sotatercept)海南上市治疗肺动脉高压(PAH) 2025年03月17日（上海） 默沙东宣布，此前已正式获得海南省药品监督管理局关于同意进口临床急需药品sota […] 百配健康 Sotatercept罕见病 3个月前 (03-17)
招募 招募患者|长效奥曲肽治疗肢端肥大症临床试验 药物名称：奥曲肽长效注射液（Octreotide long-acting injection） 临床试验：评价 […] 百配健康 奥曲肽罕见病 3个月前 (03-12)
招募 招募患者|CD20单抗治疗AQP4-IgG阳性视神经脊髓炎(NMOSD)临床试验 药物名称：B001注射液（重组抗CD20人源化单克隆抗体注射液） 临床试验：一项评价B001注射液治疗水通道蛋 […] 百配健康 眼科罕见病 3个月前 (03-11)
分享 进展|WAINUA(Eplontersen)欧盟获批治疗转甲状腺素淀粉样变性相关多发性神经病(ATTRv-PN) 2025年03月10日 (加州卡尔斯巴德) Ionis Pharmaceuticals, Inc. 宣布，Io […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 3个月前 (03-11)
分享 进展|ALYFTREK(Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor)英国获批治疗6岁及以上囊性纤维化 2025年03月07日 (伦敦) Vertex Pharmaceuticals宣布，英国药品和保健产品管理局 […] 百配健康 ALYFTREK罕见病 3个月前 (03-08)
药闻 新药|ENCELTO(封装细胞疗法)美国获批治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel) 2025年03月06日（罗德岛州坎伯兰） Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国FDA已 […] 百配健康 眼科罕见病 3个月前 (03-07)
分享 进展|Galzin(醋酸锌)胶囊美国获批维持治疗肝豆状核变性(HLD) 2025年03月03日（伊利诺伊州迪尔帕克） Eton Pharmaceuticals, Inc（“Eton” […] 百配健康 罕见病 4个月前 (03-04)
招募 招募患者|Efgartigimod治疗全身型重症肌无力临床试验 药物名称：ARGX-113-2308（Efgartigimod） 临床试验：一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全 […] 百配健康 罕见病艾加莫德 4个月前 (03-03)
