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分享 进展|CASGEVY美国获批治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血(TDT) 2024年01月16日（波士顿）Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casge […] 百配健康 基因疗法罕见病 3个月前 (01-17)
药闻 10种治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)的药物 婴儿严重肌阵挛性癫痫（Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy ，SMEI）又 […] 百配健康 司替戊醇吡仑帕奈氨己烯酸癫痫罕见病芬氟拉明 4个月前 (01-12)
分享 进展|Cuvrior(四盐酸盐曲恩汀)中国获批治疗威尔逊病(肝豆状核变性) 2023年01月05日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Orphalan公司递交的5.1类新药四盐酸曲 […] 百配健康 曲恩汀罕见病 4个月前 (01-05)
检测 首款|ClearPath美国上市检测自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP) 2023年12月21日-(宾夕法尼亚州兰霍恩)-生物制药公司Savara Inc.推出了 aPAP Clear […] 百配健康 罕见病 4个月前 (12-22)
药闻 新药|WAINUA(Eplontersen)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) 2023年12月21日（特拉华州威尔明顿）美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 4个月前 (12-22)
药闻 6款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的药物 淀粉样变性病（Amyloidosis）是指由人体器官和周围神经中异常蛋白（淀粉样蛋白）堆积引起的疾病。这些蛋白 […] 百配健康 EplontersenVutrisiran氯苯唑酸葡胺罕见病 4个月前 (12-21)
分享 进展|Filsuvez(桦树三萜凝胶)美国获批治疗大疱性表皮松解症(EB) 2023年12月19日 (波士顿) Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases […] 百配健康 Filsuvez罕见病 4个月前 (12-20)
药闻 新药|ALYGLO(10%静注免疫球蛋白)美国获批治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷(PI) 2023年12月17日（龙仁，韩国）GC Biopharma Corp 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4个月前 (12-19)
