2021年03月30日 Jazz制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vyxeos（daunorubicin and cytarabine）柔红霉素/阿糖胞苷 纳入新适应症：用于治疗年龄≥1岁、新诊断的、治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）儿科患者。
该批准基于2项单臂临床试验的安全性数据（AAML1421试验由儿童肿瘤组（COG）开展，CPX-MA-1201试验由辛辛那提儿童医院（CCH）开展）以及在成人患者中开展的充分和良好对照研究的有效性证据。
Vyxeos在儿童和年轻成人中的安全性和药代动力学在2项纳入AML或复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的临床研究中得到证实。
- 38名年龄在1-21岁的AML首次复发的儿童患者被纳入COG进行的1/2期AAML1421研究
- 27名年龄在1-19岁的复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者被纳入CCH进行的1期CPX-MA-1201研究
2项研究均未发现基于年龄的安全性差异。
研究CPX351-301在成人患者中的有效性证据支持Vyxeos用于该适应症。CPX351-301是一项关键3期研究，在309例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者（60-75岁）中开展，将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。
Vyxeos有一个黑框警告，提示该药不能用其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品替代。在3期研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%）是出血事件、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不调、肺炎、血液感染、寒战，睡眠障碍和呕吐。
Vyxeos（daunorubicin and cytarabine）柔红霉素+阿糖胞苷 脂质体 是一种以5:1比例配比的化疗药物阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）组合疗法，2种药物封装在一个纳米尺度的脂质体递送载体。这种纳米级脂质体递送载体可增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。
2017年8月，Vyxeos在美国获得FDA批准，用于治疗特定类型急性髓性白血病（AML）。Vyxeos基于Jazz公司专有的技术平台CombiPlex开发，该平台能够合理设计并快速评价抗癌药物的组合，结合传统化疗与分子靶向药物，提供更强的抗肿瘤活性。CombiPlex通过体外识别组合药物的最有效协同摩尔比，同时在一种纳米尺度的药物递送复合物中固定这种摩尔比，使其在给药后能够维持这种优化的组合，确保这种摩尔比暴露于肿瘤组织，这种技术平台可解决常规组合方案的多个根本性弊端，以及组合药物开发所面临的固有挑战。
扫一扫 
