Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）是第一个长效C5抑制剂。此前Alexion表示，自2018年在美国首次获批以来，长效C5抑制剂已“成为成人PNH 的护理标准” 。
2021年06月07日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了 Alexion Pharmaceuticals 的 Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 的适应症范围，包括治疗 1 个月大的儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)，使其成为美国第一个批准用于儿科的 PNH 药物。
最新提交的文件由FDA 根据优先审查进行评估，该文件基于对13名9至17岁PNH患者进行的 III 期研究的中期结果，其中 5名从未接受过补体抑制剂治疗，而其余的先前接受了Alexion较早的C5抑制剂药物Soliris（依库珠单抗）。据该公司称，Ultomiris 在 26 周内有效地实现了完全的终末补体抑制。结果显示，之前未接受补体抑制剂治疗的患者中有60%避免了输血，而之前接受过Soliris（依库珠单抗）治疗的所有患者都是如此。www.100pei.com
试验中也没有报告与治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停药或出现突破性溶血。
Alexion 表示，儿科试验的疗效和安全性结果与 Ultomiris 在成人临床研究中的既定概况“一致”。
来自中期分析的数据将在本周晚些时候的欧洲血液学协会 (EHA) 会议上公布。www.100pei.com
进展|Ultomiris(Ravulizumab)100mg/mL制剂欧盟获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)
阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria， PNH）
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