20222年01月26日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司申报的注射用罗特西普（luspatercept）已在中国获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。
根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿，罗特西普在中国的上市申请被纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验，这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。该研究在需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者中，比较了罗特西普+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对的疗效。接受罗特西普治疗的患者将随访3年。BELIEVE临床研究结果显示：经罗特西普治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），而且患者铁过载显著降低。
目前，罗特西普已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者，并在美国和欧盟获批治疗某些血液疾病患者出现的贫血。此外，罗特西普用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的补充生物制品许可申请也于日前被FDA授予优先审评资格。
Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。
β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液病，由β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前，患者依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命，急需新的治疗选择。
| 信息 | 来源 |
| 2022年01月26日药品批准证明文件待领取信息发布 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220126102728166.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
