2022年2月14日（圣路易斯）Oakrum Pharma, LLC（“Oakrum Pharma”）与 ANI Pharmaceuticals（NDAQ：ANIP）合作，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准新药申请 (ANDA)，用于180 克瓶装 Cystadane®（betaine anhydrous for oral solution）无水甜菜碱口服溶液用粉末的仿制通用版药物。
该仿制药获得180 天的独占性竞争性仿制药治疗 (CGT)。
仿制药的发货于2022年2月上旬开始。
Cystadane® 是Recordati Rare Diseases Inc.的许可商标。
Cystadane（betaine anhydrous）甜菜碱口服溶液，由Orphan Europe研发，1996年10月25日在欧美获得批准上市，用于辅助治疗高胱氨酸尿症。
甜菜碱作为甲基供体，使高半胱氨酸重甲基化后变为蛋氨酸，从而治疗高胱氨酸尿症患者。
在３种高半胱氨酸尿症中，无水甜菜碱被证明可以降低血浆高半胱氨酸水平：
- 胱硫醚 β 合酶 (CBS) 缺乏症
- 5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶 (MTHFR) 缺乏症
- 钴胺素辅因子代谢 (cbl) 缺陷
重要安全信息：CBS 缺乏症患者的高甲硫氨酸血症： CYSTADANE 可能会加重高甲硫氨酸血液水平，并有报道称脑内积聚过多的液体。
同型半胱氨酸血症（Homocysteinemia，HCY）又称高同型半胱氨酸血症，属罕见的常染色体隐性遗传病，是由于胱硫醚β合成酶缺乏或缺陷，其特征在于异常高水平的同型半胱氨酸在血液中堆积，尿液中同型半胱氨酸过量，由于涉及同型半胱氨酸的生化反应， 维生素B 6，叶酸（维生素B 9）和维生素B 12的缺乏可导致高同型半胱氨酸水平。
| 信息 | 来源 |
| Oakrum Pharma and ANI Pharmaceuticals Announce the Launch of Betaine Anhydrous Powder, the first Generic Version of Cystadane® (betaine anhydrous for oral solution) Powder, Including 180 Days of Exclusivity | https://www.prnewswire.com/news-releases/oakrum-pharma-and-ani-pharmaceuticals-announce-the-launch-of-betaine-anhydrous-powder-the-first-generic-version-of-cystadane-betaine-anhydrous-for-oral-solution–powder-including-180-days-of-exclusivity-301481968.html |
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