2022年05月02日(法国巴黎), Orphalan SA宣布美国FDA批准一种新的曲恩汀盐 Cuvrior™（trientine tetrahydrochloride）四盐酸盐曲恩汀，治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病（Wilson’s disease）成年患者。
青霉胺目前在美国被批准作为威尔逊氏病的一线治疗药物，约有三分之一的患者出现不耐受。
Orphalan 最近完成了一项全球 III 期试验 CHELATE，该试验通过证明 Cuvrior ™不劣于由非铜蓝蛋白铜 (NCC) 测量的青霉胺，达到了其主要疗效终点。在与FDA协商后，使用基于总血清铜蛋白形态的测定来测量这一主要疗效终点。
Cuvrior™（trientine tetrahydrochloride） 曲恩汀四盐酸盐，是一种口服曲恩汀制剂。在美国，曲恩汀四盐酸盐已被授予孤儿药资格，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者。它已根据 505(b)(2) 途径获得批准，用于治疗成功脱铜并耐受青霉胺的成年稳定威尔逊病患者。505(b)(2) 监管途径是一种新药申请 (NDA)。
威尔逊病（ 肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD） ）是一种罕见的遗传性铜转运疾病，主要影响肝脏和大脑。Orphalan以Cuprior®的名义在欧洲将其曲恩汀四盐酸盐产品商业化，并预计于2023 年初在美国推出已被FDA授予孤儿药指定的Cuvrior™。
威尔逊病（Wilson’s disease， WD） 又称为肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD），最初由Friedrich Theodor von Frerichs于1854年描述，并以Samuel Wilson的名字命名。
| 信息 | 来源 |
| Orphalan announces FDA approval of Cuvrior™ for the treatment of adult patients with stable Wilson’s disease who are de-coppered and tolerant to penicillamine | https://www.orphalan.com/orphalan-announces-fda-approval-of-cuvrior/ |
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