进展|迈芮倍(氯马昔巴特)口服溶液中国获批阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒

2023年06月02日，北海康成发布公告，迈芮倍®（氯马昔巴特口服溶液，CAN108）已获中国国家药品监督管理局授予上市批准，用于治疗 1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征）患者的胆汁淤积性瘙痒。

在之后的3期临床研究MARCH中，对93例PFIC广泛亚型患者中对maralixibat口服溶液的有效性和安全性进行了评估。中期数据显示，maralixibat口服溶液对1~17岁PFIC广泛亚型患者的瘙痒严重程度具有统计学意义的改善，达到了主要终点。在PFIC2患者中，与安慰剂组相比，maralixibat可显著改善患者的瘙痒程度。在所有PFIC亚型患者中，maralixibat在改善瘙痒和血清胆汁酸方面均达到统计学意义的改善。

2021年4月，北海康成与Mirum公司宣布签订许可协议，从而获得在大中华区开发和商业maralixibat针对Alagille综合征等多项适应症的独家授权。同年9月，FDA批准maralixibat上市，用于治疗1岁以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。

针对Alagille综合征，临床上主要是根据临床表现进行多学科的对症治疗和疾病管理。与此同时，产业界也正在开发新的治疗方法，包括回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂以及其他一些可能涉及靶向干预以增强相关组织中Notch信号通路的方法。