新药|Rystiggo(Rozanolixizumab)美国获批治疗全身型重症肌无力(gMG)

2023年6月27日（布鲁塞尔）优时比（UCB）宣布，美国FDA已批准该公司皮下注射靶向新生儿Fc受体（FcRn）单抗Rystiggo（rozanolixizumab）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性成人全身型重症肌无力（gMG）。

此次批准是基于关键的III期MycarinG研究数据，在该研究中，rozanolixumab在AChR MuSK抗体阳性MG患者的MG特异性结局中显示出显著统计学和临床意义上的改善。从基线到第43天，rozanolixizumab显著降低MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分。此外，与安慰剂组相比，rozanollizumab（7mg/kg和10mg/kg）组患者MG-ADL改善≥2分患者比例更高（p＜0.001），定量重症肌无力量表（QMG）评分改善≥3分以及重症肌无力综合评分改善≥3分的患者比例也更高，说明这些评估指标的改善具有临床意义。Rozanollizumab显示出可接受的安全性和耐受性，两个剂量间TEAE发生率相似。与安慰剂组相比，rozanollizumab组TEAE发生率更高 (7mg/kg组81.3%，10mg/kg组82.6%，安慰剂组67.2%)。最常见的TEAE为头痛、腹泻、发热和恶心。据报道，与安慰剂组相比，rozanollizumab组头痛发生率更高，大多数为轻中度，重度病例通常使用非阿片类镇痛药进行治疗。

RYSTIGGO ^® (rozanolixizumab-noli) 是一种皮下注射的人源化单克隆抗体，以高亲和力特异性结合人类新生儿 Fc 受体 (FcRn)。它旨在阻断 FcRn 和免疫球蛋白 G (IgG) 的相互作用，加速抗体的分解代谢并降低致病性 IgG 自身抗体的浓度。