2024年03月13日-(加州福斯特城)-Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 LIVMARLI® (maralixibat) 氯马昔巴特口服溶液 用于治疗胆汁淤积性瘙痒五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC) 的患者。
此次批准基于 3 月 3 期研究的数据，该研究是针对 PFIC 进行的最大规模的随机试验，共有 93 名患者参与一系列 PFIC 基因类型，包括 PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6 和未识别的突变状态。
Mirum 还提交了一份额外的补充新药申请 (sNDA)，以引入在 MARCH 研究期间使用的更高浓度的 LIVMARLI 制剂，以便在今年晚些时候为年轻的 PFIC 患者扩大标签范围。
LIVMARLI® (maralixibat) 迈芮倍（ 氯马昔巴特口服溶液）是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，也是美国食品和药物管理局唯一批准用于治疗 Alagille 综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物3个月及以上以及5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC)。
LIVMARLI 也是欧盟委员会批准用于治疗 2 个月及以上 ALGS 患者胆汁淤积性瘙痒以及加拿大卫生部批准用于治疗 ALGS 胆汁淤积性瘙痒的唯一 IBAT 抑制剂。Mirum 还向欧洲提交了 LIVMARLI 的批准，用于 PFIC 用于两个月及以上患者的治疗。LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型突破性治疗指定以及 ALGS 和 PFIC 孤儿药指定。LIVMARLI 还被批准在美国（3个月及以上）、欧洲（2个月及以上）、加拿大和全球其他地区用于治疗 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒。
进行性家族性肝内胆汁淤积 (Progressive familial intrahepatic cholestasis ，PFIC) 是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常导致肝衰竭。患有 PFIC 的人，肝细胞分泌胆汁的能力较差。由此产生的胆汁积聚会导致受影响个体出现肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。患者会出现严重瘙痒、黄疸、无法按预期速度生长（无法生长）以及肝脏功能日益丧失（肝功能衰竭）。
据估计，在美国和欧洲，每50,000至100,000名新生儿中就有一人患有这种疾病。超过六种类型的 PFIC 已被基因鉴定，所有这些类型都具有相似的特征，即胆汁流动受损和进行性肝病。
| 信息 | 来源 |
| CANbridge Announces Marketing Approval of CAN108 (/LIVMARLI®) in Taiwan for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome (ALGS). | https://www.prnewswire.com/news-releases/canbridge-announces-marketing-approval-of-can108-livmarli-in-taiwan-for-the-treatment-of-cholestatic-pruritus-in-patients-with-alagille-syndrome-algs-301950200.html |
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