新药|睿铂生(艾米迈托赛)干细胞疗法中国获批治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)

2025年01月02日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

• 艾米迈托赛注射液是中国国内首款获批上市的干细胞疗法。

一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照II期临床研究显示，在意向治疗分析（ITT）中，第28天时，MSC组和安慰剂组的总缓解率（ORR）为60%和50%（p=0.375）。MSC组2年时中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的累积发生率略低于对照组（13.8% vs. 39.8%，p=0.067）。MSC组与对照组的2年无失败生存率相似（52.5% vs. 44.4%，p=0.43）。在符合方案集（PP）分析中，第28天时，MSC组的ORR显著高于对照组（71.9% vs. 46.7%，p=0.043）。在伴有肠道受累的患者中，第28天时MSC组的ORR显著高于对照组（66.7% vs. 33.3%，p=0.031）。两组间不良事件的发生率相似。

睿铂生（艾米迈托赛注射液） 是一款人脐带间充质干细胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells ，hUC-MSC）注射剂。根据CDE发布的关于《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》介绍，间充质干细胞（MSCs）也称为间充质基质细胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，可以为临近的器官特异性细胞提供结构和营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。MSCs用于防治移植物抗宿主病，在国际范围内已有多年研究历史，很多临床研究提示了积极的治疗作用。