新药|VYKAT_XR(二氮嗪胆碱缓释片)美国获批治疗普拉德-威利综合征(PWS)引起的暴食症

2025年03月26日（加州雷德伍德城）Soleno Therapeutics, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 VYKAT XR (diazoxide choline) 二氮嗪胆碱缓释片（以前称为 DCCR），用于治疗患有普拉德-威利综合征 (PWS) 的4岁及以上儿童和成人的食欲过盛症（Hyperphagia）。

FDA 批准 VYKAT XR 是基于一项充分且控制良好的研究以及来自综合临床开发计划的安全性数据。疗效是在研究 2-RWP（研究 C602-RWP）的 16 周随机停药研究期间确定的，该研究是一项 3 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。与继续服用 VYKAT XR 的个体相比，随机改用安慰剂的个体表现出统计学上显著的食欲过盛恶化。在参与随机停药期之前，所有个体均接受了双盲和/或开放标签 VYKAT XR 治疗，平均持续时间为 3.3 年。

VYKAT XR 具有完善的安全性，在四项双盲和/或开放标签研究中收集了超过四年的数据。主要安全性分析基于研究 1（研究 C601），VYKAT XR 组患者中发生率大于或等于 10%，安慰剂组患者中发生率高于 2%，最常见的不良反应包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

普拉德-威利综合征 (Prader-Willi Syndrome，PWS) 是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由 15 号染色体上的基因表达异常引起。美国普拉德-威利综合征协会估计，每 15,000 个活产婴儿中就有 1 个患有 PWS。

PWS 的典型症状是 暴食症（Hyperphagia，食欲过盛症），这是一种慢性且危及生命的疾病，其特征是持续强烈的饥饿感，伴有对食物的执着、极度的进食欲望、与食物相关的行为问题以及缺乏正常的饱腹感，这会严重降低 PWS 患者及其家人的生活质量。暴食症可能导致大量死亡（例如胃破裂、窒息、因寻食行为意外死亡）和长期并发症，如糖尿病、肥胖症和心血管疾病。