进展|Imfinzi(度伐利尤单抗)美国获批治疗肌层浸润性膀胱癌(MIBC) 

2025年03月31日（特拉华州威尔明顿）阿斯利康宣布， FDA 已批准度伐利尤单抗 (Durvalumab) 一新适应症上市，具体为：度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌 (MIBC) 成年患者。

本次新适应症的获批是基于多中心、全球 III 期试验 NIAGARA 的结果。该试验旨在评估根治性膀胱切除术前后使用度伐利尤单抗对 MIBC 患者进行围手术期治疗的效果。在试验中，1063 名患者随机接受度伐利尤单抗加新辅助化疗，然后进行膀胱切除术，或者在膀胱切除术前单独接受新辅助化疗，术后无需进一步治疗。研究的双重主要终点是无事件生存期（EFS）和膀胱切除时的病理完全缓解 (pCR)。

NIAGARA 研究数据已在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上同步发表。

中期分析数据显示，与单纯的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，将疾病进展、复发、未接受手术或死亡的风险降低了 32%（基于 EFS 风险比 [HR] 为 0.68；95% 置信区间 [CI] 0.56-0.82；p<0.0001）。度伐利尤单抗组的估计中位 EFS 尚未达到，而对照组为 46.1 个月。接受该方案治疗的患者中，估计有 67.8% 在两年内无事件发生，而对照组为 59.8%。

关键次要终点 OS 的结果表明，与根治性膀胱切除术的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，可将死亡风险降低 25%（基于 OS HR 为 0.75；95% CI 0.59-0.93；p=0.0106）。两组的中位生存期均未达到。据估计，接受度伐利尤单抗方案治疗的患者中 82.2% 的患者在两年内存活，而对照组中这一比例为 75.2%。

度伐利尤单抗总体耐受性良好，在新辅助和辅助治疗中均未观察到新的安全信号。此外，将度伐利尤单抗添加到新辅助化疗中符合这种组合的已知特征，与单独进行新辅助化疗相比，不会损害患者完成手术的能力。免疫介导的不良事件与度伐利尤单抗的已知特征一致，可控且大多为低级别。