新药|信玖凝(波哌达可基)中国获批治疗中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症)

本文作者：百配健康 1个月前 (04-11)

2025年04月10日(上海) 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H9 […]

2025年04月10日(上海) 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝^®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。

2024年12月，武田中国与信念医药联合公布了BBM-H901的3期临床研究结果，该研究也入选第66届美国血液学会（ASH）年会。本次研究是一项多中心、单臂、3期临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901后随访52周的安全性和有效性。研究的主要纳入人群标准包括：年龄≥18岁的血友病B患者，基线凝血因子IX（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%），无FIX抑制物，针对腺相关病毒（AAV）的预存抗体符合要求

截止2023年4月21日，26例受试者成功入组并且完成BBM-H901（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注治疗。完成的52周随访数据如下：

受试者年化出血率（ABR）均值为0.6（95%Cl: 0.18-1.99），ABR均值的95%置信区间（95% CI）上限为1.99，低于优效性界值5.0
输注后第52周，平均FIX活性达到55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第3天，平均FIX活性已经升至49.70 IU/dL（一期法SynthASil）
52周FIX药物的平均输注次数，从治疗前的58.2次（SD 30.67）降至治疗后的2.9次（SD 10.71）。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1（SD 1.2）降至治疗后的0
无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件
与BBM-H901相关的1-2级不良事件包括：谷丙转氨酶升高（7例 [26.9%]）、天冬氨酸转氨酶升高（2例 [7.7%]）和纤维蛋白原降低（3例 [11.5%]）

信玖凝^®（波哌达可基注射液）(BBM-H901，Dalnacogene Ponparvovec Injection) 采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，信玖凝^®由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。

血友病 B （Hemophilia B）是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

24款治疗血友病的药物

信息	来源
中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批	https://www.prnasia.com/story/archive/4662094_ZH62094_1
Belief BioMed and Takeda China jointly announced BBM-H901 (Dalnacogene Ponparvovec Injection), China’s first hemophilia B gene therapy, was officially approved	https://www.prnewswire.com/apac/news-releases/belief-biomed-and-takeda-china-jointly-announced-bbm-h901-dalnacogene-ponparvovec-injection-chinas-first-hemophilia-b-gene-therapy-was-officially-approved-302425576.html
国家药监局批准波哌达可基注射液上市.	https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250410095314169.html
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