2025年04月10日（新泽西州惠帕尼） 拜耳宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已全面批准 VITRAKVI® (larotrectinib) 拉罗替尼。
此项批准基于三项多中心、开放标签、单组临床试验的数据：LOXO-TRK-14001 (NCT02122913)、SCOUT (NCT02637687) 和 NAVIGATE (NCT02576431)。该分析纳入了携带NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤的儿童和成人患者（n=339）。所有患者均需在接受全身治疗（如可行）后病情进展，或因局部晚期疾病需要手术治疗且并发症发生率较高。主要疗效结果指标为总缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)，由盲法独立审查委员会 (BIRC) 根据RECIST v1.1标准确定。在三项试验中，444名患者进行了安全性评估。
汇总疗效结果显示，ORR 为 60%（95% CI：55%-65%），完全缓解 (CR) 率为 24%，部分缓解 (PR) 率为 36%。 5% 的完全缓解患者为病理完全缓解。接受手术切除的患者，如果术后病理评估显示无存活肿瘤细胞且切缘阴性，则为病理完全缓解者（前提是未存在其他病变部位）。中位 DOR 为 43.3 个月（95% CI：32.5-NE（无法评估））。 VITRAKVI 最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室异常）为 AST 升高、ALT 升高、贫血、低白蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、碱性磷酸酶升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、发热、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。报告的严重不良事件 ( AE ) 包括中枢神经系统 (CNS) 问题、骨折和肝脏问题。
VITRAKVI (Larotrectinib) 拉罗替尼 是一款首创口服 TRK 抑制剂，专门用于抑制 TRK 蛋白家族（TRKA、TRKB 和 TRKC）。在体外和体内肿瘤模型中，VITRAKVI 在因基因融合、蛋白质调控结构域缺失或 TRK 蛋白过表达而导致 TRK 蛋白组成性激活的细胞中均表现出抗肿瘤活性。组成性激活的嵌合 TRK 融合蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和存活。
VITRAKVI 用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶 ( NTRK ) 基因融合、无已知获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有令人满意的替代疗法或治疗后病情进展的成人和儿童实体瘤患者。 VITRAKVI已证明对一系列NTRK融合阳性实体瘤具有临床意义和持久的反应。VITRAKVI 于 2018 年 11 月首次获得 FDA 的加速批准。继2019 年 2 月礼来公司收购 Loxo Oncology 后，拜耳获得了 VITRAKVI 在全球（包括美国）开发和商业化的独家许可权。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Grants Full Approval of VITRAKVI® (larotrectinib) for Adult and Pediatric Patients with NTRK Gene Fusion-Positive Solid Tumors | https://www.businesswire.com/news/home/20250409395229/en/U.S.-FDA-Grants-Full-Approval-of-VITRAKVI-larotrectinib-for-Adult-and-Pediatric-Patients-with-NTRK-Gene-Fusion-Positive-Solid-Tumors |
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