新药|IMAAVY(Nipocalimab)美国获批治疗抗AChR/抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)

2025年04月30日 (宾州斯普林豪斯) 强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。

此前公布的3期研究数据显示，从基线开始，nipocalimab可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。研究未观察到总IgE、IgA和IgM的变化，这表明即使在致病性IgG自身抗体水平下降后，保护性免疫系统仍可能保持正常功能。

Nipocalimab联合SOC在MG-ADL应答（与基线相比≥2分的改善）方面显著优于安慰剂联合SOC（p=0.0213）。对于gMG患者而言，与基线相比1到2分的MG-ADL变化可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时呼吸短促到需要借助呼吸机的重大差异。Nipocalimab的安全性和耐受性与其他研究结果一致。

IMAAVY™ (nipocalimab-aahu) 是一款潜在“best-in-class”、靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。该疗法是获批用于治疗该类患者群体的首款新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。该疗法也是在抗体阳性gMG患者中，与标准治疗（SOC）联合使用时，在改善患者日常生活活动（MG-ADL）评分方面上显著优于安慰剂的首个FcRn阻断剂。