2025年06月16日（宾州普鲁士王市） CSL宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 ANDEMBRY® (garadacimab-gxii)，这是唯一针对因子 XIIa 的治疗药物，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作。
- ANDEMBRY 是唯一1款为所有患者提供每月1次给药的治疗药物，它是一种皮下自我注射药物，通过不含柠檬酸盐的自动注射器在 15 秒或更短的时间内完成。
此项批准基于关键安慰剂对照3期VANGUARD试验的数据，该试验评估了ANDEMBRY的疗效和安全性。这项关键研究（《柳叶刀》，2023年4月）表明，ANDEMBRY治疗：
- 使得 62% 接受 ANDEMBRY 治疗的患者在整个治疗期间没有发作。
- 与安慰剂相比，HAE 发作次数中位数减少 99% 以上，最小二乘平均值减少 89.2%。
- 与安慰剂相比，需要按需治疗的 HAE 发作中位数减少量超过 99%，平均减少量为 88%。
- 与安慰剂相比，中位减少量超过 99%，中度或重度发作平均减少量为 90%。
- 关键试验中最常见的不良反应（发生率≥7%）是鼻咽炎和腹痛。
一项已发表的中期分析（《过敏》杂志，2024年10月）针对正在进行的开放标签扩展研究（ANDEMBRY 的中位暴露期为13.8个月）显示，ANDEMBRY 具有良好的长期安全性，并能持续减少 HAE 发作。在关键性试验和开放标签扩展研究中，23名（14%）患者报告了注射部位反应（例如注射部位瘀伤、注射部位红斑、注射部位血肿、注射部位瘙痒、注射部位荨麻疹）。
ANDEMBRY (garadacimab-gxii) 是一种抑制因子 XIIa 的新型单克隆抗体 (抗 FXIIa mAb)，作为一种新型的每月一次皮下预防性治疗，用于治疗与 HAE（一种缓激肽介导的血管性水肿）相关的发作。ANDEMBRY 通过靶向因子 XIIa（一种在 HAE 患者肿胀发作中起关键作用的血浆蛋白），ANDEMBRY 可抑制 HAE 级联的顶端，从而预防 HAE 发作。
ANDEMBRY 是 CSL 首个获得 FDA 批准的自主研发重组单克隆抗体。它由 CSL 位于 Bio21 的研究基地的科学家发现和优化，临床项目的配方和生产在 CSL Broadmeadows 生物技术制造工厂完成。ANDEMBRY 获得监管部门批准是其走向全球的重要一步，ANDEMBRY 近期已获得澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿联酋的批准。
遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE）是一种罕见且可能危及生命的遗传疾病，发病率约为每 10,000 到每 50,000 人中 1 人。HAE 是由 C1INH 缺陷或功能障碍引起的，C1INH 是血液中一种有助于控制炎症的蛋白质。功能正常的 C1INH 不足会导致体液在组织中积聚，引起相当大的肿胀，称为血管性水肿。
HAE 发作会影响身体的许多部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部 HAE 发作的患者会因肠壁肿胀而感到剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉咙的 HAE 发作可能导致气道闭合、窒息，如果不及时治疗，甚至会导致死亡。
| 信息 | 来源 |
| U.S. Food and Drug Administration Approves CSL’s ANDEMBRY® (garadacimab-gxii), the Only Prophylactic Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Targeting Factor XIIa with Once-Monthly Dosing for All Patients From the Start | https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-csls-andembry-garadacimab-gxii-the-only-prophylactic-hereditary-angioedema-hae-treatment-targeting-factor-xiia-with-once-monthly-dosing-for-all-patients-from-the-start-302483058.html |
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