骨髓增生异常综合症（Ｍyelodysplastic Syndrome，MDS）是骨髓中的造血细胞发育异常，导致一种或多种类型的血细胞数量较少时发生的癌症。MDS中骨髓细胞形成的许多血细胞是有缺陷的，MDS中最常见的发现是缺乏红细胞（贫血），但不同的细胞类型可能受到影响。
治疗药物
化疗（chemo）：低甲基化剂，这些类型的化学药物影响细胞内某些基因的控制方式。这些药物激活一些有助于细胞成熟的基因。还可以杀死快速分裂的细胞，包括：
1、阿扎胞苷（Azacitidine）
阿扎胞苷可以皮下或静脉内注射（IV），通常每月连续7天注射。
2、地西他滨（Decitabine）
2006年，美国FDA批准地西他滨用于MDS的治疗。地西他滨通常每8小时注射静脉（IV）3小时，持续3天。每6周重复一次。也可以通过静脉注射超过一小时，每天连续给药5天，每4周重复一次。
标准化疗药物：对MDS的作用不如低甲基化剂，因此不经常使用。但是风险较高的 MDS更有可能发展为急性髓性白血病（AML），因此患有这类型MDS的患者可能会接受与AML患者相同的化疗。
3、阿糖胞苷（cytarabine，ara-C）
阿糖胞苷是最常用于MDS的化疗药物。通常可以帮助控制疾病，但不会使其缓解。
一些可与阿糖胞苷合用的化学药物有：
4、伊达比星（Idarubicin）
5、柔红霉素（Daunorubicin）
也可以使用其他化疗药物。
来那度胺（Lenalidomide）是一种口服免疫调节药物（IMiDs），似乎在MDS细胞缺失5号染色体的一部分（MDS-del（5q））中效果最好，但也可以帮助一些没有这种异常染色体的MDS患者。
抑制免疫系统的药物：可以帮助一些骨髓细胞数量较少的MDS患者（低细胞骨髓）。
7、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)
ALG/ATG是一种抗白细胞的抗体，有助于控制免疫反应。T淋巴细胞会干扰MDS患者正常的血细胞生成，因此ATG可能会有所帮助。
8、环孢菌素（cyclosporine）
环孢菌素可以与ATG一起使用。
生长因子（血小板生成素/造血药）：血细胞（红细胞，白细胞或血小板）的短缺导致骨髓增生异常综合症（MDS）患者的大部分症状。造血生长因子通常可以帮助使血液计数更接近正常。
红细胞生长因子
9、PROCRIT (epoetin alfa) 阿法依泊汀
阿法依泊汀是促红细胞生成素的人造版，可以帮助一些患者避免输血。
10、Aranesp （Darbepoetin alfa）达依泊汀α
Aranesp是一种长效形式的促红细胞生成素。以相同的方式工作，但设计得给药量较少。
11、Reblozyl（luReblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）
Reblozyl 是目前首个红细胞成熟剂，作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，通过调节后期血红细胞（RBC）成熟过程降低患者定期RBC输注的负担。
白细胞生长因子：可以改善白细胞的产生12、非格司亭（Filgrastim）
非格司亭是天然存在的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的重组DNA形式。通过刺激身体来增加中性粒细胞的产生。
沙格司亭是粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），主要用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）与再生障碍性贫血等骨髓衰竭性疾病.
14、培非格司亭（Pegfilgrastim）
培非格司亭是G-CSF的长效形式。
17、Neumega（oprelvekin）奥普瑞白介素
奥普瑞白介素（白细胞介素-11，IL-11）可用于在化疗后和其他一些疾病中提高血小板计数。但是对于大多数MDS患者来说，这种药物并没有被发现是非常有帮助的。
目前正在进行研究，以找到使用生长因子的最佳方法，以及将生长因子相互结合以及与其他治疗方法（如化疗）相结合的最佳方法。
18、Venclexta（Venetoclax）唯可来（维奈克拉）
2021年07月，BCL-2抑制剂Venclexta（venetoclax）被美国FDA授予突破性疗法认定，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。
19、Pemigatinib（pemigatinib）达伯坦（佩米替尼片）为一具选择性的FGFR抑制剂。
带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症。可能伴有或不伴有骨髓受累的髓外疾病（EMD）造成这类疾病的原因在于包含FGFR1与其他基因的染色体易位，造成FGFR1酪氨酸激酶持续活化，导致细胞分化、增殖与存活。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答，这类病患经常有复发的情形产生。
20、Tibsovo（Ivosidenib）拓舒沃（艾伏尼布）
艾伏尼布（ivosidenib）是一款口服选择性小分子IDH1抑制剂，是第1个被批准用于IDH1突变的复发或难治性 (R/R) 骨髓增生异常综合征 (MDS) 的靶向治疗。
是一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在 LR-MDS 中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，这种酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。
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