21款治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的药物

本文作者: 2周前 (06-06)

骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome,MDS)是骨髓中的造血细胞发育异常,导致 […]

骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome,MDS)是骨髓中的造血细胞发育异常,导致一种或多种类型的血细胞数量较少时发生的癌症。MDS中骨髓细胞形成的许多血细胞是有缺陷的,MDS中最常见的发现是缺乏红细胞(贫血),但不同的细胞类型可能受到影响。

治疗药物

化疗(chemo):低甲基化剂,这些类型的化学药物影响细胞内某些基因的控制方式。这些药物激活一些有助于细胞成熟的基因。还可以杀死快速分裂的细胞,包括:

1、阿扎胞苷(Azacitidine)

阿扎胞苷可以皮下或静脉内注射(IV),通常每月连续7天注射。

2、地西他滨(Decitabine)

2006年,美国FDA批准地西他滨用于MDS的治疗。地西他滨通常每8小时注射静脉(IV)3小时,持续3天。每6周重复一次。也可以通过静脉注射超过一小时,每天连续给药5天,每4周重复一次。

标准化疗药物:对MDS的作用不如低甲基化剂,因此不经常使用。但是风险较高的 MDS更有可能发展为急性髓性白血病(AML),因此患有这类型MDS的患者可能会接受与AML患者相同的化疗。

3、阿糖胞苷(cytarabine,ara-C)

阿糖胞苷是最常用于MDS的化疗药物。通常可以帮助控制疾病,但不会使其缓解。

一些可与阿糖胞苷合用的化学药物有:

4、伊达比星(Idarubicin)

5、柔红霉素(Daunorubicin)

也可以使用其他化疗药物。

6、来那度胺 (Lenalidomide)

来那度胺(Lenalidomide)是一种口服免疫调节药物(IMiDs)似乎在MDS细胞缺失5号染色体的一部分(MDS-del(5q))中效果最好,但也可以帮助一些没有这种异常染色体的MDS患者。

抑制免疫系统的药物:可以帮助一些骨髓细胞数量较少的MDS患者(低细胞骨髓)。

7、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)

ALG/ATG是一种抗白细胞的抗体,有助于控制免疫反应。T淋巴细胞会干扰MDS患者正常的血细胞生成,因此ATG可能会有所帮助。

8、环孢菌素(cyclosporine)

环孢菌素可以与ATG一起使用。

生长因子(血小板生成素/造血药):血细胞(红细胞,白细胞或血小板)的短缺导致骨髓增生异常综合症(MDS)患者的大部分症状。造血生长因子通常可以帮助使血液计数更接近正常。

红细胞生长因子

9、PROCRIT  (epoetin alfa) 阿法依泊汀

阿法依泊汀是促红细胞生成素的人造版,可以帮助一些患者避免输血。

10、Aranesp Darbepoetin alfa)达依泊汀α 

Aranesp是一种长效形式的促红细胞生成素。以相同的方式工作,但设计得给药量较少。

11、Reblozyl(luReblozyl(luspatercept-aamt)利布洛泽(罗特西普)

Reblozyl 是目前首个红细胞成熟剂,作为TGF-β的配体陷阱(ligand trap),防止TGF-β激活Smad2/3信号通路,进而促进晚期红细胞的分化和成熟,通过调节后期血红细胞(RBC)成熟过程降低患者定期RBC输注的负担。

白细胞生长因子:可以改善白细胞的产生12、非格司亭(Filgrastim)

非格司亭是天然存在的粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的重组DNA形式。通过刺激身体来增加中性粒细胞的产生。

13、沙格司亭(Sargramostim)

沙格司亭是粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF),主要用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)与再生障碍性贫血等骨髓衰竭性疾病.

14、培非格司亭(Pegfilgrastim)

培非格司亭是G-CSF的长效形式。

血小板生长因子:血小板生成素受体激动剂,可能会帮助一些血小板水平非常低的MDS。

15、罗米司亭(Romiplostim)

16、艾曲泊帕(Eltrombopag)

17Neumega(oprelvekin)奥普瑞白介素

奥普瑞白介素(白细胞介素-11,IL-11)可用于在化疗后和其他一些疾病中提高血小板计数。但是对于大多数MDS患者来说,这种药物并没有被发现是非常有帮助的。

目前正在进行研究,以找到使用生长因子的最佳方法,以及将生长因子相互结合以及与其他治疗方法(如化疗)相结合的最佳方法。

18、Venclexta(Venetoclax)唯可来(维奈克拉)

2021年07月,BCL-2抑制剂Venclexta(venetoclax)被美国FDA授予突破性疗法认定,与阿扎胞苷(azacitidine)联用,用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。

19Pemigatinib(pemigatinib)达伯坦(佩米替尼片)为一具选择性的FGFR抑制剂。

带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症。可能伴有或不伴有骨髓受累的髓外疾病(EMD)造成这类疾病的原因在于包含FGFR1与其他基因的染色体易位,造成FGFR1酪氨酸激酶持续活化,导致细胞分化、增殖与存活。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答,这类病患经常有复发的情形产生。

20、Tibsovo(Ivosidenib)拓舒沃(艾伏尼布)

艾伏尼布(ivosidenib)是一款口服选择性小分子IDH1抑制剂,是第1个被批准用于IDH1突变的复发或难治性 (R/R) 骨髓增生异常综合征 (MDS) 的靶向治疗。

21、RYTELO™ (imetelstat) 注射剂

是一种首创的治疗方法,通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽,每次细胞分裂时都会自然缩短。在 LR-MDS 中,异常骨髓细胞通常会表达端粒酶,这种酶会重建端粒,从而导致不受控制的细胞分裂。

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