2种治疗多灶性运动神经病(MMN)的药物

本文作者: 5年前 (2019-09-27)

多灶性运动神经病(Multifocal Motor Neuropathy,MMN),是一种四肢肌肉逐渐减弱恶化 […]

多灶性运动神经病(Multifocal Motor Neuropathy,MMN),是一种四肢肌肉逐渐减弱恶化的纯运动神经病综合症,有时由于临床情况的相似性而被误认为是肌萎缩性侧索硬化症(ALS)

MMN被认为是自身免疫系统变化引起的疾病,与ALS会同时影响上下运动神经元通路不同,MMN仅涉及下运动神经元通路,特别是从下运动神经元发出的周围神经。明确的诊断通常很困难,许多MMN患者在最终获得MMN确诊前,都要经过ALS诊断。MMN通常几乎没有痛苦,但肌肉痉挛会导致某些患者疼痛。MMN不是致命的,不会减少预期寿命,但可能导致严重的残疾。

  • 1980年代中期,多灶性运动神经病被最早描述。
  • 2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,多灶性运动神经病被收录。

治疗药物

通常通过接受静脉内免疫球蛋白(IVIG)来治疗多灶性运动神经病。

1、利妥昔单抗(美罗华)Rituximab (Rituxan)

利妥昔单抗,以商品名美罗华/Rituxan等销售,是针对蛋白质CD20的嵌合单克隆抗体,其主要存在于免疫系统B细胞的表面。利妥昔单抗用于治疗某些自身免疫疾病和癌症。

  • 治疗癌症包括:滤泡性中央型淋巴瘤,非霍奇金淋巴瘤,慢性淋巴细胞白血病,等。
  • 治疗免疫疾病:类风湿性关节炎,多血管炎肉芽肿病,特发性血小板减少性紫癜,寻常型天疱疮,重症肌无力和爱泼斯坦 – 巴尔病毒阳性粘膜皮肤溃疡,等。
  • 1997年,利妥昔单抗被批准用于医疗用途。
  • 2016年,利妥昔单抗专利到期,各药企已经推出多种生物仿制药。

2、环磷酰胺(Cyclophosphamide,CP,CTX)

环磷酰胺(CTX)是烷化剂和氮芥类衍生物,用作化疗和免疫系统抑制剂。是第1个潜伏化广谱抗肿瘤药.

  • 治疗癌症包括:淋巴瘤,多发性骨髓瘤,白血病,卵巢癌,乳腺癌,小细胞肺癌,脑癌,神经母细胞瘤和肉瘤。
  • 免疫抑制剂用于:肾病综合症,肉芽肿伴多血管炎,Goodpasture综合症,多发性硬化症以及器官移植后,等。

1959年,环磷酰胺在美国被批准用于医疗用途。CTX属于世界卫生组织的基本药物清单,是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

类固醇治疗(泼尼松)和血浆置换不再被认为是有用的治疗方法。泼尼松可能加剧症状。皮下注射免疫球蛋白正在研究中,这是比静脉输注(IV)更方便的替代方法。

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