8款治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的药物

本文作者: 6个月前 (02-07)

阵发性睡眠性血红蛋白尿(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一 […]

阵发性睡眠性血红蛋白尿(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种罕见的危及生命的血液疾病,主要表现为慢性血管内溶血,造血功能衰竭和反复血栓形成。

  • 1881年,PNH由德国医师Strübing首次描述。
  • 1928年,荷兰医生Enneking 创造了“阵发性睡眠性血红蛋白尿”一词,此后成为该病的标准描述。
  • 2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,阵发性睡眠性血红蛋白尿症被收录。

常规治疗主要是控制溶血发作。

治疗药物

1、泼尼松龙(Prednisolone) 急性发作

对于类固醇,如泼尼松龙是否可以降低溶血性危机的严重程度,存在分歧,患者可能需要输血治疗。

2、华法林(Warfarin)慢性期预防性治疗

PNH是一种慢性疾病,鉴于PNH血栓形成的高风险,华法令的预防性治疗可降低那些较大血栓形成的风险。血栓形成发作的治疗方法与其他患者相同,但是鉴于PNH是持续存在的根本原因,因此在血栓形成发作后,可能需要长期使用华法令或类似药物进行治疗。

3舒立瑞(依库珠单抗) Eculizumab(Soliris)

2007年,依库珠单抗被批准用于治疗PNH,在使用依库丽单抗之前,PNH患者的平均预期寿命约为10年。从那时起,依库珠单抗可使患者恢复正常的预期寿命,改善生活质量,并减少输血的需要。

强烈建议使用依库珠单抗的患者在开始治疗至少前2周接受脑膜炎球菌疫苗接种,并在治疗期间考虑使用预防性抗生素。美国FDA发出黑匣子警告,因为服用该药物的人发生侵袭性脑膜炎球菌疾病的风险高1,000到2,000倍。

  • 2007年3月,依库珠单抗(Eculizumab)被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH),Alexion于2007年开始销售依库珠单抗(Eculizumab)。
  • 2007年6月,欧洲药品管理局批准依库珠单抗(Eculizumab)用于治疗PNH。
  • 2009年,加拿大卫生部批准依库珠单抗(Eculizumab)用于治疗PNH。

4、Ultomiris(Ravulizumab)

Ultomiris 是目前获批的第一个长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。

5、Empaveli(pegcetacoplan)

Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。Empaveli(pegcetacoplan)用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者,以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。

Empaveli (pegcetacoplan) 欧盟商品名Aspaveli,英国NICE评估是否批准。

6、Fabhalta(Iptacopan)飞赫达(伊普可泮)是一种补体B因子抑制剂,它在免疫系统的替代补体途径中起作用,全面控制血管内外的红细胞(RBC)破坏。临床试验显示,Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平,并且在3期临床试验APPLY-PNH中,几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。

7、Voydeya(danicopan)是一款口服补体因子D抑制剂,可具选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D,阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。与C5抑制剂不同的是,Voydeya阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积,控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血(EVH),进而改善患者的治疗效果。

8、派圣凯® 可伐利单抗Crovalimab)

是一款人源化补体抑制剂C5单克隆抗体。在常规输血对症治疗中,PNH患者因反复溶血需要不断入院输血,且每次输血时间一般在3~4小时,而可伐利单抗可每4周1次自行皮下注射,便利性更高。

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