进展|Enspryng美国获批治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)

2020年08月15日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布美国FDA已批准Enspryng（satralizumab-mwge）作为首个和唯一1个皮下治疗Aquaporin-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的药物。

美国FDA的此次批准基于两项随机对照3期临床试验（SAkuraStar和SAkuraSky研究）结果，这是针对NMOSD开展的最大型的关键临床试验之一。Enspryng在AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者中表现出强力和持续的疗效以及良好的安全性特征。Enspryng单药治疗以及与基线免疫抑制剂治疗（IST）联用时，与安慰剂相比均显著降低了复发风险，疗效持续了96周。基线免疫抑制剂治疗（IST）通常用于治疗NMOSD的复发。

SakuraStar的研究结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，76.5%的接受Enspryng单药治疗的患者在96周时无复发，而安慰剂组为41.1%。在评价Enspryng与基线IST联合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治疗的AQP4抗体阳性患者在96周时无复发，而安慰剂组为56.8%。

SAkuraStar和SAkuraSky的主要终点均为至独立审查委员会在双盲期内定义的首次复发（PDR）的时间。