进展|瑞普佳(阿加糖酶-α)中国获批治疗法布雷病

本文作者: 4年前 (2020-08-28)

Replagal(Agalsidase alpha,α-GAL)瑞普佳(阿加糖酶-α)注射液,是夏尔(Shir […]

Replagal(Agalsidase alpha,α-GAL)瑞普佳(阿加糖酶-α)注射液,是夏尔(Shire)开发的一款酶替代疗法,于2001年3月获得欧盟批准上市。

2020年08月28日,日本武田制药宣布瑞普佳(阿加糖酶-α)注射用浓溶液获得中国国家药监局批准上市治疗法布雷病。

2021年04月, 瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液) 在中国上市,3.5毫克/支的定价为12180元,该药的年治疗费用为95万元。

进展|瑞普佳(阿加糖酶-α)中国获批治疗法布雷病

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。

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