2020年09月26日Blueprint Medicines公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib）阿泊替尼有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
- 阿泊替尼（Avapritinib）是欧盟批准的第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的靶向疗法
此次欧盟批准，基于来自I期NAVIGATOR临床试验的疗效数据，以及来自NAVIGATOR和III期VOYAGER试验的安全性结果。数据显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V突变GIST患者中，阿泊替尼（Avapritinib）治疗表现出深度、持久的临床应答。
在38例PDGFRA D842V突变GIST患者中，初始剂量为300mg或400mg，每日一次，Ayvakyt（阿泊替尼）治疗的：
- 总缓解率（ORR）为95%（95CI:82.3-99.4）
- 完全缓解率（CR）为13%、中位缓解持续时间（DOR）为22.1个月（95%CI:14.1-不可估计）
- 中位无进展生存期（PFS）为24个月
- 中位总生存期（OS）尚未达到
这些疗效数据在本月的ESMO大会上公布。
在临床试验中，最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。
GIST是一种基因驱动的胃肠道肉瘤，其PDGFRA D842V突变与罕见的患者亚群有关。一项对PDGFRA D842V突变GIST患者的回顾性研究表明，使用标准一线GIST疗法伊马替尼（imatinib）治疗的ORR为0%。
ESMO指南建议在GIST诊断工作中纳入突变检测作为标准实践。
Ayvakit（Avapritinib）阿维普替尼/阿泊替尼，是一种激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。
- 阿泊替尼（Avapritinib）是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
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