进展|达泽优(拉那利尤单抗)中国获批治疗遗传性血管性水肿(HAE)

2020年12月04日，武田中国今日宣布达泽优（拉那利尤单抗注射液）经中国国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

• 拉那利尤单抗（Lanadelumab）是全球首个用于HAE长期预防治疗的单克隆抗体

拉那芦人单抗在中国未开展临床试验，根据中国国家药品监督管理局/国家卫生健康委员会发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。直接递交上市申请，2019 年 CDE 受理拉那利尤单抗的申请。

不过其在美国开展的一项关键性 III 期临床研究 HELP 数据显示：与安慰剂相比，每 2 周一次、300 mg 剂量拉那芦人单抗治疗可使 HAE 每月发作次数降低 87%，而每 4 周一次、300 mg 剂量拉那芦人单抗可使 HAE 每月发作次数降低 73%。

与之前 FDA 批准的 HAE 预防药物相比，拉那芦人单抗有望在两周 1 次的给药基础上实现每月给药 1 次，而且患者还可以自我皮下注射给药，预计该药未来有望凭借疗效优越、患者依从性好来主宰 HAE 市场。

达泽优（拉那利尤单抗注射液）在美国开展的一项关键性 III 期临床研究HELP（遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究）主要终点显示，与安慰剂组相比，每2周、一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。而每 4 周一次、300 mg 剂量拉那芦人单抗可使 HAE 每月发作次数降低 73%。

此外，探索性研究结果显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周、一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作，安慰剂组为3%；接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。