2021年03月30日，罗氏（Roche）表示欧盟委员会批准Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月及2个月以上的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA），临床诊断为SMA 1型，2型或3型，或有1至4个SMN2拷贝。
- 新闻指出SMN2拼接修饰剂是“第1种也是唯一1种得到证实疗效的SMA治疗方法，可以在家治疗”
该批准基于FIREFISH研究中2至7个月有症状的1型婴儿的数据，以及SUNFISH研究中2至2有症状的2型和3岁儿童及成人的数据。 FIREFISH结果表明，接受Evrysdi治疗的12个月婴儿患者，在接受治疗两年之后，有88%的婴儿活着，并且不需要接受永久通气。此外，29％的婴儿能够在没有支撑的情况下坐起来至少5秒钟。同时SUNFISH研究表明，与Evrysdi治疗的儿童和成年人经历了12个月的运动功能有临床意义和显著的改善与安慰剂相比，以及实现上肢功能显著的改善。
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