Evrysdi (risdiplam) 艾满欣（利司扑兰）口服溶液用粉末 是一种SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。
2021年07月29日，罗氏制药在印度推出了Evrysdi（Risdiplam）利司扑兰 用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
- Evrysdi 是印度第1个也是唯一1个获得批准的针对SMA这种致命遗传疾病的治疗方法。
Evrysdi 可以每天在家中口服给药（以粉末形式复原制成液体溶液，如果需要，每天通过口腔或饲管服用一次）。
在印度，1瓶Evrysdi的成本约为INR60万印度卢比（约合$8000美元/瓶），口服溶液的剂量为 0.75 毫克/毫升 粉末（0.75mg/ml powder for oral solution.）。
患者支持计划 (PSP) ：在治疗的前两年，患者每购买2瓶，罗氏将免费提供3瓶。从第3年起，罗氏将为患者每购买1瓶免费提供2瓶。
- 对于体重5公斤的婴儿，1瓶可以使用60天。婴儿1年需要6瓶。
- 对于体重超过20公斤的患者，1瓶只能使用12天，1年需要31瓶。
Evrysdi 的给药管理不需要住院，不需要麻醉，不需要专门的护理中心，不需要复杂的管理，也不需要类固醇。
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种严重的、进行性的罕见神经肌肉疾病。据估计，大约 68% 的I型SMA患者在一岁生日前死亡，82% 在 4 岁生日前死亡。SMA 是由运动神经元1 (SMN1) 基因的突变引起的，该突变导致SMN蛋白缺乏，Evrysdi有助于增加SMN蛋白的量。
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