2022年01月28日（旧金山），罗氏旗下基因泰克（Genetech）宣布FDA批准Vabysmo(faricimab-svoa) 上市，用于治疗湿性年龄相关黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。
罗氏此次获批的Faricimab是首款针对眼科疾病获批的双特异性抗体，是首个在治疗DME和nAMD的III期研究中达到4个月间隔给药的药物，是15年来nAMD患者的首个创新机制疗法，是DME患者近10年来的首个新疗法。
Vabysmo(faricimab-svoa) 是一款双特异性抗体，同时靶向作用于血管内皮生长因子A（VEGF-A）和血管生成素2（Ang-2）这两条不同的信号通路。从生物学机制上看，VEGF-A和Ang-2信号会使血管不稳定，诱导形成新生血管和促进炎症。Faricimab在阻断VEGF/VEGFR信号有效控制新生血管形成的同时，也能抑制Ang-2信号来改善血管稳定性和减轻视网膜炎症。与单纯anti-VEGF疗法相比，Faricimab用于治疗多种视网膜疾病可以实现减少眼部注射给药频率，改善患者的远期视力结局。
年龄相关性黄斑变性（AMD） ：研究均设置faricimab 6mg（每2个月、3个月或者4个月1次，根据第20周和第24周疾病活动程度评估确定）和阿柏西普2mg（每2个月1次）两个给药组。研究的主要终点是第48周最佳矫正视力（BCVA）评分较基线的平均变化，次要终点包括安全性，faricimab 组每2个月、3个月或4个月1次的受试者比例，BCVA评分较基线增高和避免降低15个字母以上受试者比例，黄斑中心区视网膜厚度较基线的变化。
结果显示，faricimab在治疗第48周的视觉敏锐度（BCVA评分）较基线的改善程度均不劣于阿柏西普，在TENAYA研究和LUCERNE研究中分别改善5.8和6.6个字母，而阿柏西普组为5.1和6.6个字母，到达了主要终点。
TENAYA研究中，faricimab治疗组nAMD患者在第1年时能够实现每4个月1次给药的比例为45.7%（144/315），每3个月1次给药的比例为34%（107/315）；LUCERNE研究中，faricimab治疗组在第1年时能够实现每4个月1次给药的比例为44.9%（142/316），每3个月1次给药的比例为32.9%（104/316）。相当于接受faricimab治疗的患者近80%在1年时能够实现每3个月或更长时间间隔的注射给药。此外，每4个月1次faricimab在黄斑中心区视网膜厚度降低方面也不劣于每2个月注射1次阿柏西普。
年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种会影响到人们需要清晰中央视力的日常活动（比如阅读）的眼部疾病，该疾病进展到晚期则称为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），或者叫做湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD)，病理表现为新生和异常的血管在黄斑下不受控制地生长，导致肿胀、出血和/或纤维化，造成快速和严重的视力丧失。
糖尿病性黄斑水肿（DME）：针对DME适应证，两项代号为YOSEMITE (NCT03622580) 和RHINE (NCT03622593)的两项III期研究分别在940例和951例DME患者中评估faricimab和阿柏西普的疗效和安全性差异。
研究均设置3个给药组，分别是faricimab 6mg（个体化给药间隔，最长4个月，根据疾病严重程度确定）、faricimab 6mg（每2个月1次）和阿柏西普2mg（每2个月1次）。研究的主要终点是第52周最佳矫正视力（BCVA）评分较基线的平均变化，次要终点包括安全性，faricimab 个体化给药间隔组组第52周时实现每1个月、2个月、3个月或4个月1次的受试者比例，第52周时糖尿病视网膜疾病严重程度较基线改善2个等级以上的受试者比例，BCVA评分较基线增高和避免降低15个字母以上受试者比例，黄斑中心区视网膜厚度较基线的变化。
结果显示，faricimab 6mg个体化给药间隔组、faricimab 6mg每2个月1次组DME患者的视觉敏锐度（BCVA评分）改善均不劣于阿柏西普每2个月1次。在YOSEMITE研究中，三组的视力敏锐度较基线分别平均增加11.6，10.7和10.9个字母，在RHINE研究中则分别平均增加10.8，11.8和10.3个字母。
YOSEMITE研究中，faricimab个体化给药间隔组DME患者在第1年时能够实现每4个月1次给药的比例为52.8%（151/286），每3个月1次给药的比例为21%（60/286）；RHINE研究中，faricimab个体化给药间隔组DME患者在第1年时能够实现每4个月1次给药的比例为51% (157/308)，每3个月1次给药的比例为20.1% (62/308)；相当于接受faricimab个体化间隔给药的DME患者超过70%能够在治疗1年时实现每3个月或更长时间间隔的注射给药。
糖尿病黄斑水肿（DME） 是糖尿病性视网膜病变（DR）的一种并发症。糖尿病患者因为血糖过高，对眼部血管造成损伤，会导致血液和/或体液渗入视网膜，就会造成糖尿病性视网膜病变（DR）的发生，表现视网膜部分区域的肿胀和血液供给阻断。如果如果血管损伤和渗漏发生在视网膜的中央区域，就会引起黄斑水肿，即糖尿病性黄斑水肿。DME如果不加以干预治疗，会严重威胁到视力，影响生活质量。目前全球大约有2100万DME患者，美国大约有75万患者。随着糖尿病患者人数的增加，DME患者的数量预计还会增加，也需要anti-VEGF之外更加有效、更加长效的治疗方案。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Genentech’s Vabysmo, the First Bispecific Antibody for the Eye, to Treat Two Leading Causes of Vision Loss | https://www.businesswire.com/news/home/20220128005009/en/ |
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