进展|Imbruvica(伊布替尼)美国获批治疗儿童慢性移植物抗宿主病(cGVHD)

2022年08月24日（伊利诺伊州北芝加哥）艾伯维宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准使用 IMBRUVICA ^®（ibrutinib）伊布替尼在一种或多种系统治疗失败后治疗儿科患者一1 岁及以上患有慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 。

该批准是艾伯维（AbbVie）对 IMBRUVICA 的第一个儿科适应症，标志着 FDA 对 IMBRUVICA 的第 12次批准，也是第一个批准用于儿科患者群体的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（ BTKi ）治疗。该批准也标志着第一个批准用于 12 岁以下患有 cGVHD 的儿童的治疗方案。

该批准主要基于iMAGINE 1/2 期临床试验的积极结果。iMAGINE研究表明，中位年龄13 岁（范围1-19岁）（n=47）的患者在第25周的总体缓解率（ORR）为 60%（置信区间 [CI] 95%；44-74）复发/难治性 (R/R) 中度至重度 cGVHD。中位缓解持续时间为5.3个月（95% CI：2.8，8.8）。安全性与 IMBRUVICA的既定概况一致，观察到的不良反应 (AR) 与在中度至重度 cGVHD 成年患者中观察到的一致。最常见的AR（发生在 20% 或更多的患者中），包括实验室异常，是贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。

对于12岁及以上cGVHD患者，IMBRUVICA 的推荐剂量为420mg，每天一次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在1岁至12岁以下的cGVHD 患者中，IMBRUVICA 的推荐剂量为 240 mg/m ²每天一次口服（最高剂量为 420 mg）直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该 FDA 批准还包括 IMBRUVICA 的口服混悬剂，以提供替代和儿童友好的给药选择。