进展|Ngenla(Somatrogon)美国获批治疗3岁及以上生长激素缺乏症(GHD)

2023年06月28日（纽约和迈阿密）辉瑞（pfizer）与OPKO Health联合宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准人生长激素类似物Ngenla（somatrogon）用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿科患者。

此次批准得到了一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究结果的支持，该研究评估了Ngenla每周给药一次的安全性和有效性，而生长激素每天给药。根据12个月时的年身高速度测量，该研究达到了Ngenla与生长激素相比非劣效性的主要终点。在接受治疗12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.12厘米/年，活性对照组为9.78厘米/年。此外，Ngenla在研究中通常耐受性良好，其安全性与生长激素相当。

与生长激素GENOTROPIN®（生长激素）相比，它在体内的作用持续时间更长，可以每周注射，而不需要每天注射，用药便捷性更高。Ngenla预计将于2023年8月在美国上市。Ngenla在加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国等40多个市场被批准用于治疗儿童GHD。

生长激素缺乏症 (GHD) 是一种罕见病，其特征是脑下垂体生长激素分泌不足，影响大约 4,000 至 10,000 名儿童。如果不进行治疗，患儿将出现持续性生长迟缓，成年后身高极矮，青春期可能会延迟。患有 GHD 的儿童也可能会遇到与身心健康相关的挑战。几十年来，儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗结果。