进展|XPHOZAH(Tenapanor)美国获批作为附加治疗用于降低接受肾透析治疗的慢性肾病(CKD)成人患者的血清磷水平

2023年10月17日（马萨诸塞州沃尔瑟姆）Ardelyx, Inc.宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 XPHOZAH ^® (tenapanor) 替纳帕诺，第1个也是唯一的磷酸盐吸收抑制剂，用于降低患有慢性肾病 (CKD) 的成人透析患者的血清磷，作为补充对磷酸盐结合剂反应不足或对任何剂量的磷酸盐结合剂治疗不耐受的患者进行治疗。XPHOZAH 是一种单片剂，每日服用两次，具有一流的作用机制，可通过其主要途径阻止磷酸盐吸收。

这次Xphozah的获批主要是基于一项综合开发项目，包括3项评估Xphozah作为单药和与磷酸盐结合剂联合治疗的3期临床试验，共超过1000例患者的多样化病患入组。所有试验（PHREEDOM、BLOCK和AMPLIFY）均达到主要和关键次要终点。这3项临床试验的数据表明，Xphozah可显著降低接受维持性血液透析患者升高的血清磷水平。

安全性方面，数据显示43%至53%的患者发生腹泻，这是是各项试验中超过5%接受Xphozah治疗的肾透析CKD患者报告的唯一不良反应。

高磷血症是指患者血液中磷酸盐浓度高出正常水平的情况。它本身没有明显的症状，但是，血液中磷酸盐浓度长期偏高会影响钙磷沉积，引起低钙血症，进而引起继发性的甲状腺功能亢进，肾性骨病等等。肾脏是负责调节磷平衡的重要器官，当肾功能严重受损时，磷不能从体内充分排出，因此，高磷血症也是CKD患者，尤其是血液透析患者的常见情况。尽管使用磷酸盐结合剂进行治疗（高磷血症目前唯一批准的治疗方法），随着时间的推移，仍有70%接受透析治疗的CKD患者的血磷浓度持续升高。血磷浓度≥5.5 mg/dL已被证实是透析患者心血管发病和死亡的重要危险因素，国际上公认的治疗指南建议将血磷浓度控制在2.5-4.5 mg/dL之间。