进展|Takhzyro(拉那利尤单抗)欧盟获批预防2岁及以上儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作

本文作者: 8个月前 (11-18)

2023年11月17日(苏黎世)武田 (Takeda)宣布,欧盟委员会已批准 TAKHZYRO® (lanad […]

2023年11月17日(苏黎世)武田 (Takeda)宣布,欧盟委员会已批准 TAKHZYRO® (lanadelumab) 用于常规预防2 岁及以上患者遗传性血管性水肿 (HAE) 复发,扩大了其最初批准的用途,使其成为欧洲经济区第一个针对 6 岁以下患者的 HAE 长期预防性治疗药物。

此前,该更新适用于欧洲经济区 12 岁及以上患者的 HAE 复发性发作的常规预防,此次更新得到了 3 期研究SHP643 -301 的临床数据的支持,并结合了关键成人和成人研究的数据推断。青少年研究 DX-2930-03,并通过质量数据支持新的 150 毫克预填充注射器配方。总体而言,TAKHZYRO® 在预防 2 岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作方面的安全性和有效性得到了证明,并且利益风险平衡被认为是积极的。

最近批准的儿科患者适应症扩展与预装注射器注射用 Lanadelumab 溶液的额外剂量 150 mg 相匹配。TAKHZYRO® 150mg 应用于 2 岁及以上且体重小于 40 kg 的患者,以预防遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的血管性水肿发作。

TAKHZYRO® (Lanadelumab-flyo) 达泽优(拉那利尤单抗)注射液 是一种全人源单克隆抗体,可特异性结合并降低血浆激肽释放酶,适用于 2 岁及以上患者的 HAE 复发性常规预防。这是一项最大的 HAE 预防研究之一,其积极治疗持续时间最长,Lanadelumab 始终证明 HAE 发作减少。Lanadelumab 专为皮下给药而配制,半衰期约为两周。Lanadelumab 适用于自行给药或由接受过医疗保健专业人员培训的护理人员给药。

继美国食品和药物管理局 (FDA) 今年 2 月批准补充生物制剂许可申请 (sBLA) 后,EMA 是第二家建议批准在 2 岁及以上儿科人群中使用 TAKHZYRO 的机构®(lanadelumab-flyo)。

遗传性血管性水肿 (Hereditary angioedema,HAE) 是一种罕见的遗传性疾病,会导致身体各个部位反复出现水肿(肿胀),包括腹部、面部、足部、生殖器、手和喉咙。肿胀可能会让人衰弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息并可能危及生命。HAE 影响全球大约五万分之一的人。它常常未被充分认识、诊断和治疗。

HAE 与许多其他罕见疾病一样,非常复杂,患者、其家人和护理人员常常要花费数年的时间来了解自己的疾病、获得明确的诊断并获得所需的药物。在武田,我们是我们所服务的患者的坚定拥护者。每个患有 HAE 的人都是独一无二的,通过倾听他们的需求并对其做出反应,我们将获得的见解转化为创新的解决方案 – 从诊断到持续管理。推进科学发展对于我们的运营方式至关重要,我们勇敢地履行加速诊断和开发治疗方法的使命,这将改变 HAE 患者、他们的支持网络以及照顾他们的医疗专业人员的生活。

信息来源
The European Commission Approves Label Update for TAKHZYRO® (lanadelumab), Expanding Its Use to a Broader Group of Paediatric Patients with Recurrent Attacks of Hereditary Angioedema (HAE)https://www.prnewswire.com/news-releases/the-european-commission-approves-label-update-for-takhzyro-lanadelumab-expanding-its-use-to-a-broader-group-of-paediatric-patients-with-recurrent-attacks-of-hereditary-angioedema-hae-301992261.html
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