进展|TARPEYO(布地奈德迟释胶囊)美国获全面批准治疗原发性免疫球蛋白肾病(IgA肾病)

2023年12月20日（斯德哥尔摩） Calliditas Therapeutics AB宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 TARPEYO（Budesonide）布地奈德延迟释放胶囊可减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有疾病进展风险的成人患者的肾功能丧失。

该批准基于该公司 3 期 NefIgArd 临床试验的数据，该试验是一项随机、双盲、多中心研究，在成人优化 RASi 治疗的背景下，评估了每日一次 16 mg 剂量的 TARPEYO 与安慰剂的疗效和安全性原发性 IgAN 患者。

TARPEYO 在 NefIgArd 3 期临床试验中总体耐受性良好。本研究中最常见的不良反应（≥5%）为外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮、头痛、URT感染、面部水肿、体重增加、消化不良、皮炎、关节痛和白细胞计数增加。请参阅下面的重要安全信息。

• TARPEYO（其他名称NEFECON）是 FDA 批准的唯一1种可显着减少肾功能丧失的 IgAN 治疗药物。           
• TARPEYO 现已获得批准，在两年期内的估计肾小球滤过率 (eGFR) 方面，与安慰剂相比，具有经证实且具有统计显着性的益处 (p<0.0001)，其中包括9个月的 TARPEYO 治疗加上优化的肾素血管紧张素系统抑制剂 (RASi) ）或安慰剂和优化的 RASi 以及15个月的研究药物随访。
• 2年时，TARPEYO 组 eGFR 下降 6.11 mL/min/ 1.73m ²，而安慰剂组下降12.0 mL/min/ 1.73 m ² (p<0.0001)，表明 eGFR 恶化减少 50%。 2 年期间 TARPEYO 治疗患者与安慰剂治疗患者肾功能比较。
• TARPEYO 是一种 B 细胞免疫调节剂，旨在针对疾病来源并减少导致 IgAN 的致病性半乳糖缺陷型 IgA1 抗体的产生。
• TARPEYO 加 RASi 在 9 个月时实现的蛋白尿显着降低是持久的，并在整个 15 个月的停药期间得以维持。
• FDA 的批准适用于患有原发性 IgAN 且有疾病进展风险的成人，无论蛋白尿水平如何。