进展|芦可替尼治疗移植物抗宿主病(GVHD)III期临床成功

本文作者: 4年前 (2020-04-24)

Jakafi(ruxolitinib)芦可替尼 又译为鲁索替尼,是一种口服Janus激酶1和2(JAK1/JA […]

Jakafi(ruxolitinib)芦可替尼 又译为鲁索替尼,是一种口服Janus激酶1和2(JAK1/JAK2)抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族,其功能是转导细胞因子(如干扰素)介导的信号。JAK也是造血信号的主要组成部分,在GVHD早期有过度激活的现象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放,减轻GVHD的病理进程,还可以抑制供体T细胞的激活,减轻免疫反应。

2020年04月23日,诺华(Novartis)宣布与Incyte公司联合开发的JAK抑制剂Jakafi(ruxolitinib)芦可替尼 在3期试验REACH2中获得的积极结果显示,Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GvHD)患者的疗效,优于现有最佳疗法(BAT),显著改善患者的预后。

  • GVHD是由于异体移植的干细胞对宿主器官进行免疫攻击导致的严重疾病。GVHD分为2种形式,即急性GVHD(aGVHD)和慢性GVHD,它可能影响皮肤、胃肠道和肝脏等多个器官系统的功能。

3期临床试验REACH2旨在评估Jakafi治疗类固醇难治性aGVHD的有效性和安全性。试验结果显示,在治疗的第28天,Jakafi治疗组中患者的总缓解率(ORR)为62%。相比之下,BAT治疗组仅为39%,达到了该试验的主要研究终点。在第8周时,Jakafi治疗组中患者的ORR维持在40%,显著高于BAT组的22%。

此外,Jakafi治疗组中患者的中位无事件生存率(FFS)为5个月,显著高于BAT组的1个月,达到该试验的关键性次要终点。

该试验的结果已发表在《新英格兰医学杂志》上,并将在今年的欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)年会上公布。

进展|芦可替尼乳膏剂治疗特应性皮炎患者III期临床成功

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