2017年12月，美国国家医学图书馆国立卫生研究院（NIH）发布了一项Ⅱ期临床研究（NCT01639508），在RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）中评价卡博替尼的临床疗效。
该试验共纳入26例RET融合肺腺癌患者，每天口服60mg卡博替尼，直至疾病进展或不可接受的毒性；25例患者可评估反应；所有入组患者为腺癌；中位年龄59岁；65%不吸烟，31%偶尔吸烟；50%接受过至少一次化疗；均未使用过RET抑制剂；38%有脑转移；KIF5B-RET类型占62%。
25位患者可供评估，客观有效率（ORR）28%，中位无进展生存期（PFS）5.5个月，中位缓解持续时间（DOR）7个月，中位总生存期（OS）9.9个月。
12名患者使用卡博替尼超过半年，其中4名超过一年，有效时间最长的一名已经超过3年。
有效的RET融合类型有KIF5B-RET、TRIM33-RET和CLIP1-RET。
CCDC6-RET和ERC1-RET没有发现响应。
5名未经放疗的无症状脑转移患者经卡博替尼治疗后，4名MRI影像显示有缩小。
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