Venclexta（venetoclax）维奈克拉（维奈托克）这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。目前venetoclax已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。
2020年10月16日 艾伯维（AbbVie）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癌药Venclexta（venetoclax）维奈托克 联合阿扎胞苷（AZA）、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：年龄≥75岁的患者，或因合并症而排除使用强化诱导化疗的患者。
此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。
VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax（维奈托克）+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。
结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：
与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax（维奈托克）+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax（维奈托克）+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。
次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax（维奈托克）+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3% vs 7.4%）
- 完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6% vs 13.2%）
- 完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9% vs 14.7%）
- 启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001
急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都有条件接受强化化疗，年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。
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