进展|VYVGART(Efgartigimod)日本获批治疗全身性重症肌无力(gMG)

本文作者: 4个月前 (01-21)

2022年01月20日(荷兰布雷达)Argenx SE宣布日本厚生劳动省(Ministry of Health […]

2022年01月20日(荷兰布雷达)Argenx SE宣布日本厚生劳动省(Ministry of Health, Labour, and Welfare, MHLW)已经批准VYVGART™(efgartigimod alfa)静脉注射输注用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法(ISTs)没有充分应答的全身型重症肌无力(gMG)成人患者。

  • VYVGART™是目前第1个且唯一1个在日本获批的FcRn拮抗剂。

Efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果,该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》。ADAPT研究达到了其主要终点,表明与安慰剂相比,在接受efgartigimod治疗后,有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活(MG-ADL)评分应答者(68%对比30%; p<0.0001)。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL评分至少改善2分且持续时间至少4周。

此外,efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分(QMG)的应答率也明显高于安慰剂(63%对比14%; p<0.0001)。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。

在ADAPT临床研究中efgartigimod显示出具有良好的安全性。最常见的不良反应是呼吸道感染(33%对比29%安慰剂)、头痛(32%对比29%安慰剂)和尿路感染(10%对比5%安慰剂)。

Efgartigimod是一款人IgG抗体片段,可与新生儿Fc受体(FcRn)结合并降低循环中的免疫球蛋白G(IgG)抗体。乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素。Efgartigimod于2021年12月17日获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。目前欧洲药品管理局(EMA)正在审查一项efgartigimod用于治疗gMG的上市许可申请,预计将在2022年下半年做出决定。

全身型重症肌无力(generalized Myasthenia Gravis,gMG)是一种罕见的慢性神经肌肉疾病,其特征是使人虚弱和可能危及生命的肌无力。
信息来源
argenx announces VYVGART™ approval in Japan for the treatment of generalized myasthenia gravishttps://www.argenx.com/news/argenx-announces-vyvgarttm-approval-japan-treatment-generalized-myasthenia-gravis
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。

argenx正在评估efgartigimod在6种高临床需求的自身免疫性疾病中的应用,并将在2022年底扩大到10种疾病。

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