进展|VYVGART(Efgartigimod)日本获批治疗全身性重症肌无力(gMG)

2022年01月20日（荷兰布雷达）Argenx SE宣布日本厚生劳动省（Ministry of Health, Labour, and Welfare, MHLW）已经批准VYVGART™（efgartigimod alfa）静脉注射输注用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

• VYVGART™是目前第1个且唯一1个在日本获批的FcRn拮抗剂。

Efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》。ADAPT研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，在接受efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活（MG-ADL）评分应答者（68%对比30%; p<0.0001）。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL评分至少改善2分且持续时间至少4周。

此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分（QMG）的应答率也明显高于安慰剂（63%对比14%; p<0.0001）。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周。

在ADAPT临床研究中efgartigimod显示出具有良好的安全性。最常见的不良反应是呼吸道感染（33%对比29%安慰剂）、头痛（32%对比29%安慰剂）和尿路感染（10%对比5%安慰剂）。

Efgartigimod是一款人IgG抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合并降低循环中的免疫球蛋白G（IgG）抗体。乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素。Efgartigimod于2021年12月17日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。目前欧洲药品管理局（EMA）正在审查一项efgartigimod用于治疗gMG的上市许可申请，预计将在2022年下半年做出决定。