进展|Filsuvez获欧盟推荐治疗大疱性表皮松解症(EB)

2022年04月22日（爱尔兰都柏林和马萨诸塞州波士顿）, 生物制药公司Amryt宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）已经采纳了积极意见，建议在欧盟（欧洲联盟）批准Filsuvez®用于治疗与营养不良（Dystrophic EB，DEB）和交界性（Junctional EB，JEB）大疱性表皮松解症 (EB) 相关的6个月及以上患者皮肤伤口（PTW）。

• Filsuvez®将是第1个也是唯一1个获批的治疗药物欧洲EB患者.

根据CHMP建议，欧盟委员会 (EC) 预计将在67天内对 Filsuvez® 申请作出决定。集中营销授权将在所有欧洲联盟成员国以及在冰岛,列支敦士登和挪威。药品和保健产品监管局 (MHRA)英国预计将在同一时间段内授予授权。CHMP 的积极意见得到了 EASE 试验的第 3 期数据的支持，该试验是有史以来在 EB 患者中进行的最大的全球试验，在28个国家的58个地点进行。由于 CHMP 的积极意见，在收购 Aegerion 之前发行给 Amryt 股东和期权持有人的 EMA 或有价值权 (CVR) 现在将成为应付账款。EMA CVR 的应付金额将由 CVR 契约投票的条款决定，CVR 持有人将在适当的时候收到他们的权利通知。  

EASE 试验 ( NCT03068780 ) 是有史以来在 EB 患者中进行的规模最大的全球3期试验，在28个国家的58个地点进行。它包括一个为期3个月的双盲随机对照阶段和一个24个月的开放标签单臂阶段。具有营养不良和交界性 EB 目标伤口大小在 10 至 50cm ²之间且 存在 > 21 天且 < 9 个月的患者在双盲阶段被随机分配，以 1:1 的比例研究治疗，并根据伤口敷料应用护理标准。223 名患者参加了试验，其中包括 156 名儿科患者。完成双盲阶段的，100%进入开放标签安全跟进阶段。

Filsuvez（Oleogel-S10） 是一种涂抹在皮肤上的凝胶，其中含有一种白桦树皮提取物，富含一种叫做白桦脂素的化合物。研究表明，白桦脂醇可以通过控制炎症和促进角质形成细胞（皮肤外层的主要细胞类型）的迁移来促进伤口愈合。该凝胶最初由 Birken AG 开发，后来被 Amryt 收购，该凝胶于2016年在欧洲以Episalvan品牌获得批准，用于治疗因烧伤或皮肤移植引起的部分厚度皮肤伤口。 Oleogel-S10是Amryt开发潜在的候选药物，治疗交界性和营养不良性大疱性表皮松解症（EB）皮肤症状，EB是一种影响幼儿和成人的罕见且令人痛苦的遗传性皮肤病，目前尚无批准的治疗方法。

大疱性表皮松解症（Epidermolysis bullosa，EB）分为遗传性（先天性）和获得性（epidermolysis bullosa acquisita，EBA）2种。遗传性EB是一种罕见且具有破坏性的皮肤、粘膜和内部上皮衬里的遗传性疾病，其特点是皮肤极度脆弱和水疱发展。患有严重EB的患者患有严重的慢性水泡、皮肤溃疡和瘢痕、手脚残缺性瘢痕、关节挛缩、食道和黏膜狭窄。可发展为侵袭性鳞状细胞癌、感染的高风险和过早死亡的风险。