进展|Kymriah(Tisagenlecleucel)美国获批治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)

2022年05月27日（新泽西州东汉诺威）诺华公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Kymriah ^® (tisagenlecleucel) 用于治疗复发或难治性成人患者 (r/r ) 两线或多线全身治疗后的滤泡性淋巴瘤 (FL)。

根据加速批准计划，对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。Kymriah 现在在3个适应症中获得 FDA 批准，并且仍然是唯一在成人和儿童环境中获得批准的 CAR-T 细胞疗法。

该批准基于II期ELARA试验的数据，这是一项单臂、开放标签试验，其中对 90 名患者的疗效进行了评估，中位随访时间约为17个月。接受Kymriah治疗的患者中有 86% 获得了缓解，其中68%的患者获得了完全缓解。

估计有85%的患者在初始反应后12个月仍能达到完全反应 ，从而证明了对治疗的长期持久反应。Kymriah 被证明对高危患者有效，包括那些接受过大量预处理或患有难治性疾病、POD24、大块疾病或滤泡性淋巴瘤国际预后指数 (FLIPI) 评分高的患者。

对于在中位随访21个月时可评估安全性的97名患者，Kymriah的安全性是显着的。根据 Lee 量表的定义，53%的患者经历了任何级别的细胞因子释放综合征 (CRS)，并且没有报告高级别（3 级或更高级别）CRS的病例。43% 的患者经历了任何级别的神经系统事件；仅6%的患者出现3级或更高级别的神经系统事件。18%的患者（97名患者中的17名）在门诊进行输注。