2023年06月16日（巴西利亚）巴西国家卫生监督局 (ANVISA) 批准了2种孤儿药，包括法国 Ipsen的Bylvay (odevixibat) 和诺华 (Novartis) 的 Scemblix (asciminib hydrochloride)。
- Scemblix 获批用于慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）
- Bylvay 适用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）
Bylvay®（odevixibat）奥维昔巴特 是一种选择性回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，适用于治疗 6 个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC)。之前巴西没有批准用于PFIC的药物。
2021年，Bylvay在美国首次推出用于治疗 PFIC 的患者，年龄只有三个月大，具有孤儿排他性和患者援助计划的支持。 Bylvay在欧盟也适用于至少6个月大的PFIC患者，该药在德国、意大利、英国、法国和比利时是医保报销。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种涵盖各种常染色体隐性遗传疾病的诊断，这些疾病导致肝脏中胆汁成分的积累，可能导致肝功能衰竭、肝硬化和肝细胞癌。
| 信息 | 来源 |
| Brazil Approves Ipsen’s Bylvay & Novartis’ Scemblix | https://www.navlindaily.com/article/17486/brazil-approves-ipsen-s-bylvay-novartis-scemblix |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
