进展|Agamree(Vamorolone)英国获批治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症

2024年01月12日（瑞士普拉特恩）Santhera Pharmaceuticals 宣布 AGAMREE®（Vamorolone）已在英国 (UK) 获批用于治疗 4 岁以上杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者年龄较大，与潜在突变和行走状态无关。英国 MHRA 采用欧洲药品管理局 (EMA) 的观点，承认与标准护理皮质类固醇相比，AGAMREE 在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有临床重要的安全性益处，并且具有类似的功效 。

EC 的批准基于积极的关键 VISION-DMD 研究和三项开放标签研究的数据，其中瓦莫龙的给药剂量为 2 至 6 mg/kg/天，总治疗期长达 30 个月。在关键的 VISION-DMD 研究中，接受瓦莫龙治疗的男孩平均保持与安慰剂治疗相似的生长，而接受泼尼松治疗的男孩平均出现生长迟缓。24 周后从泼尼松改用瓦莫洛龙的患者平均能够在研究的剩余时间内恢复身高增长。

与皮质类固醇不同，临床研究 48 周后，瓦莫龙不会导致骨生物标志物测量的骨代谢减少，也不会导致双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量的脊柱骨矿化显着减少。此外，从标准护理皮质类固醇转为 AGAMREE 的患者在恢复生长和骨骼健康的同时保持了疗效益处。

Santhera 将继续收集数据，以进一步表征瓦莫洛龙的长期有效性和更广泛的安全性差异。

目前可获得的数据表明，与皮质类固醇不同，瓦莫龙不会限制生长，并且对骨代谢没有负面影响，如正常骨形成和骨吸收血清标志物所证明的那样。

AGAMREE（vamorolone）在此批准之前，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 AGAMREE 用于在美国治疗 2 岁及以上的 DMD 患者，并获得欧盟委员会批准用于在欧盟治疗 4 岁的 DMD 患者岁及以上。这使得 AGAMREE 成为第1个也是唯一1个在欧盟和英国完全批准用于 DMD 的药品，也是第1个在所有3个地区批准用于治疗 DMD 的治疗方法。