2024年01月19日（新泽西州拉里坦） 强生公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 BALVERSA ® (erdafitinib) 厄达替尼 的补充新药申请 (sNDA)，用于治疗成人患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC)，且具有易感成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因改变，其疾病在至少一种既往全身治疗期间或之后出现进展。
- BALVERSA ®是第一个获得批准的口服 FGFR 激酶抑制剂，也是第1个也是唯一1个针对 mUC 和 FGFR 改变患者的靶向治疗药物。
FDA 的这一行动将 BALVERSA ® 2019 年 4 月的 加速批准转变为基于 3 期 THOR 研究中观察到的临床和总体生存获益的全面批准。大约 20% 的 mUC 患者存在 FGFR3 基因改变。经过一种或多种全身治疗（包括检查点抑制剂）后，这些患者通常预后不良，可用的治疗选择很少。此次批准基于随机、对照、开放标签、多中心 3 期 THOR 研究 ( NCT03390504 ) 第 1 组的结果，该研究证实了 BALVERSA ®与二线化疗相比在延长总生存期 (OS) 方面的临床益处。研究结果显示，与之前接受 PD-1 或 PD-(L)1 抑制剂治疗的患者相比，使用BALVERSA ®治疗的患者死亡风险降低了 36%，BALVERSA ®组患者的中位生存期超过 4 年延长几个月（风险比 (HR) 0.64；[95% 置信区间 (CI)，0.47-0.88]；p=0.0050）。
美国处方信息中的警告和注意事项包括眼部疾病、高磷血症和胚胎-胎儿毒性。最常见（>20%）的不良反应，包括实验室异常，是磷酸盐增加、指甲疾病、口腔炎、腹泻、肌酐增加、碱性磷酸盐增加、丙氨酸转氨酶增加、血红蛋白减少、钠减少、天冬氨酸转氨酶增加、疲劳、干燥口腔、皮肤干燥、磷酸盐减少、食欲下降、味觉障碍、便秘、钙增加、干眼、掌跖红肿感觉综合征、钾增加、脱发和中心性浆液性视网膜病变。
BALVERSA® (erdafitinib) 厄达替尼 是一种每日一次的口服 FGFR 激酶抑制剂，适用于治疗具有易感成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因改变且疾病在疾病进展期间或之后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC) 成年患者至少接受过一种既往全身治疗。BALVERSA ®不建议用于有资格接受且之前未接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的患者。
FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是受体酪氨酸激酶家族，可通过多种肿瘤类型的基因改变激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和存活增加。可以通过 FDA 批准的伴随诊断来检测特定的 FGFR 基因改变。目前，已扩散到身体远处的 IV 期转移性膀胱癌患者的五年生存率为 8%。
尿路上皮癌（Urothelial carcinoma）也称为移行细胞癌（Transitional cell carcinoma，TCC），始于膀胱最内层。它是最常见的膀胱癌，占所有膀胱癌的 90% 以上。 约 20% 的尿路上皮癌患者发现转移性或不可切除的疾病，估计占所有膀胱癌的 5% 至 8%。大约五分之一 (20%) 诊断为 mUC 的患者存在 FGFR 基因改变。
| 信息 | 来源 |
| U.S. Food and Drug Administration Grants Full Approval for BALVERSA® to Treat Locally Advanced or Metastatic Bladder Cancer with Select Genetic Alterations. | https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-grants-full-approval-for-balversa-to-treat-locally-advanced-or-metastatic-bladder-cancer-with-select-genetic-alterations-302039800.html |
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