2024年03月25日 Ultomiris (Ravulizumab -cwvz) 已在美国 (US) 获得批准，成为第1个也是唯一1个长效 C5 补体抑制剂，用于治疗抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的成年患者。
这次美国FDA的批准主要基于CHAMPION-NMOSD试验的积极结果，试验结果发表在Annals of Neurology期刊当中。该试验是一项开放标签、多中心的全球临床3期试验，目的为检视Ultomiris在成人NMOSD患者的疗效与安全性，共有58位患者入组。此试验使用来自Soliris PREVENT关键临床试验的数据作为外部安慰剂组。
数据分析显示，病患在接受Ultomiris治疗中位时间73周后，没有观察到经判定的复发现象（复发风险降低98.6%，HR：0.014，95% CI：0.000-0.103，p<0.0001）。此外，在第48周时，100%接受Ultomiris治疗的患者维持无复发状态，而此数值在外部安慰剂组为63%。此试验亦达成多项关键疗效终点，包含试验中经判定的年复发率以及患者步行能力与基线相较的变化，此变化通过Hauser步行指标来评估。
大致而言，Ultomiris在试验中的安全性与耐受性良好，与之前所观察到的安全性结果一致。最常见的不良反应为新冠感染（24%）、头痛（24%）、背痛（12%）、关节疼痛（arthralgia）与尿道感染（10%）。其中病患新冠感染经判定与Ultomiris治疗无关。
Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 是第1个也是唯1一个长效 C5 补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制末端补体级联（人体免疫系统的一部分）中的 C5 蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。成年患者在负荷剂量后每八周静脉注射一次 Ultomiris。
在日本和欧盟 (EU)，Ultomiris 还被批准用于某些患有 NMOSD 的成人。其他国家/地区正在进行监管审查。
视神经脊髓谱系障碍（Neuromyelitis Optica spectrum disorder ，NMOSD）是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统 (CNS)，包括脊柱和视神经。大多数患有 NMOSD 的人都会经历不可预测的复发，其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化，这些症状往往很严重且反复发作，并可能导致永久性残疾。美国 NMOSD 成人诊断患病率估计约为 6,000 人。
| 信息 | 来源 |
| ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) approved in the US for the treatment of adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) | https://www.astrazeneca-us.com/media/press-releases/2024/ultomiris-approved-in-the-us-for-the-treatment-of-adults-with-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder.html |
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