免费治疗|罗特西普治疗β-地中海贫血临床试验

本文作者: 6个月前 (12-29)

药物名称:注射用罗特西普【Reblozyl(luspatercept-aamt)利布洛泽(罗特西普)】 临床试 […]

药物名称:注射用罗特西普【Reblozyl(luspatercept-aamt)利布洛泽(罗特西普)】

临床试验:一项在因β-地中海贫血而需要定期红细胞输注的中国成人受试者中评价罗特西普 (LUSPATERCEPT, ACE-536) 的疗效、安全性和药代动力学的2期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究

试验目的:主要目的: 确定在任何连续的24周间隔内(从治疗开始至末例受试者完成48周治疗),接受罗特西普 + BSC与安慰剂 + BSC治疗相比,输血负荷(单位RBC/次)相对于基线降低≥33%的受试者比例。

次要目的: 评价罗特西普+ BSC与安慰剂+ BSC对以下指标的影响: – RBC输注负荷降低(在任何连续的12周间隔和规定的固定周期内,输血负荷相对于基线降低≥33%/≥50%的受试者比例;在任何连续的24周间隔内,输血负荷相对于基线降低≥50%的受试者比例) – 输血负荷相对于基线的平均变化 – TI(不依赖输血≥8/≥12周的受试者比例) – 输血负荷减少或TI的持续时间 – 至输血减少的时间 – 输血事件频率 – 铁参数(血清铁蛋白、肝脏铁浓度、心肌铁)和铁螯合治疗的使用 – HRQoL评估,包括TranQoL和SF-36 – 脾脏体积 在中国β-地中海贫血受试者中评价罗特西普与安慰剂相比的安全性 评价罗特西普在中国β-地中海贫血受试者中的免疫原性 评价罗特西普在中国β-地中海贫血受试者中的PK

探索性目的: 评价罗特西普对医疗资源利用的影响。

入组&排除要求:

年龄18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别男+女
健康受试者
入选标准1男性或女性受试者,在签署知情同意书(ICF)时年龄≥18岁。2受试者有β地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血的书面诊断记录(允许β地中海贫血伴α珠蛋白突变和/或倍增)。3受试者定期接受输血,定义为:随机分组前24周内输注6-25个RBC单位,并且在此期间内无输血期不得>42天。4受试者的东部肿瘤协作组(ECOG)评分为0或1。5男性或女性受试者自愿遵守方案避孕要求。
排除标准1受试者患有任何可能妨碍其参加研究的重大医学疾病、实验室检查异常或精神疾病。2受试者诊断为血红蛋白S /β-地中海贫血或α-地中海贫血(例如,血红蛋白H病)。3受试者有活动性丙型肝炎病毒(HCV)感染,或活动性传染性乙型肝炎病毒(HBV),或已知人类免疫缺陷病毒(HIV)阳性。4受试者在随机化前24周(含24周)内有需要医学干预的深静脉血栓形成或卒中史或血栓栓塞事件(静脉或动脉)史。5受试者采用长期抗凝疗法,除非在随机分组前至少28天停止治疗。6受试者的血小板计数> 1000×109/L。7随机分组前24周内受试者的糖尿病控制不佳。8受试者在随机化前≤28天(或5个半衰期,以较长者为准)接受另一种试验用药物或器械治疗。9受试者既往暴露于sotatercept(ACE-011)或罗特西普(ACE-536)。10受试者在随机分组前24周(含24周)内使用促红细胞生成剂(ESA)。11受试者在随机化前24周(含24周)内开始ICT(允许在早于治疗前24周或治疗期间开始)。12受试者在随机化前24周(含24周)内使用羟基脲治疗。13受试者在随机化前24周(含24周)内使用免疫调节性药物(IMiD)。14受试者接受或计划接受HSCT或基因疗法治疗β-地中海贫血。15受试者为妊娠或哺乳期女性。16受试者患有控制不佳的高血压。17受试者有心、肺、肝、肾等重要器官损害。18受试者在随机化前12周(含12周)内接受过长期全身性糖皮质激素治疗(允许针对肾上腺功能不全进行生理性替代治疗)。允许短期(5-7天)糖皮质激素治疗(例如,用于预防或治疗输血反应)。19受试者在随机化前12周(含12周)内接受过大手术(受试者必须已从随机化前的任何既往手术中完全恢复)。20受试者对试验用药品中的重组蛋白或辅料有重度过敏或过敏反应或超敏反应史(见研究者手册)。21受试者有恶性肿瘤病史,如下情况除外: a. 根治性切除非黑色素瘤皮肤癌。 b. 经治愈的原位宫颈癌。 c. 研究者认为,无已知活动性疾病的其他实体瘤。22受试者在随机化前28天内有活动性SARS-CoV-2感染史。此外,在既往SARS-CoV-2感染的情况下,症状必须已完全缓解,并且基于研究者评估并咨询临床试验医生,不存在将使受试者接受研究治疗的风险更高的后遗症。

目标入组人数:中国国内: 90 ;

截至时间:入组所需人员招满为止

试验所在地:南宁、茂名、广州、昆明、海口、柳州、深圳(患者可就近入组)

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CDE:CTR20222419(BMS_地中海贫血_CA056-001_II期_2023)厚普

主办方:Celgene Corporation/ Patheon Italia S.p.A./ Sharp Corporation/ 新基医药咨询(上海)有限公司

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