进展|Velexbru(Tirabrutinib)日本获批治疗华氏巨球蛋白血症(WM)/淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)

2020年08月21日 小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布，BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride）在日本获批，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。

此次WM和LPL适应症批准，基于一项多中心、开放标签、单臂II期研究（ONO4059-05）的结果。该研究评估了Velexbru在先前未经治疗的、或复发/难治性WM和LPL患者中的疗效和安全性。www.100pei.com

研究中，患者接受Velexbru 480mg空腹服药，每日口服一次，直至观察到疾病进展或不可接受的毒性。研究的主要终点是由独立审查委员会（IRC）评估确定的总缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究中，共27例患者接受了Velexbru治疗，18例为先前未经治疗的患者，9例为复发/难治性患者。结果显示：

• 未经治疗组的ORR为88.9%（16/18；95%CI:65.3-98.6）
• 复发/难治性治疗组的ORR为88.9%（8/9，95%CI:51.8-99.7）

次要终点方面，未经治疗组和复发/难治性治疗组在6个月时的无进展生存率和总生存率均为100%。

研究中，观察到的最常见的≥3级不良事件（AE）为中性粒细胞减少和淋巴细胞减少（各11.1%）和白细胞减少（7.4%）。